FDA "한미약품 항암제 효능 의심".. 美진출 먹구름

'가장 효과 낮은 폐암 치료' 혹평
부작용 관련 추가분석 필요 판단
사측 "승인 문제 없어" 진화 나서

한미약품 본사. <한미약품 제공>

한미약품이 사활을 걸고 개발해온 비소세포폐암 치료제 '포지오티닙'의 미국 시장 출시가 불투명해졌다.

최근 자사 첫 글로벌 신약이자 국산 신약으로는 6번째 FDA(미국 식품의약국) 승인을 획득한 호중구감소증 치료제 '롤론티스'에 이어 연타석 홈런을 기대했던 한미약품의 전략에 빨간불이 켜졌다. 한미약품은 포지오티닙에 대한 수요가 확실할 뿐 아니라 위험보다 환자에게 주는 혜택이 훨씬 큰 만큼 FDA 승인에 문제가 없을 것이라며 진화에 나섰다.

21일 주요 외신에 따르면 FDA는 22일 개최될 예정인 ODAC(종양 약물 자문위원회) 회의에 앞서 공개한 회의자료를 통해 포지오티닙에 대해 "만약 가속 승인이 이뤄진다면 지금까지 승인된 폐암 표적 치료제 중 가장 효과가 낮은 치료법이 될 것"이라고 평가했다.

자문위는 포지오티닙의 경우 전체 환자 대비 종양 크기 감소 등의 객관적인 반응을 확인할 수 있는 환자의 비율을 뜻하는 객관적 반응률(ORR)이 28%, 반응 지속 기간 중앙값(mDoR)이 5.1개월 수준으로 낮다고 우려했다.

실제로 지난 5월 승인받은 아스트라제네카-다이이찌산쿄의 항체-약물접합체(ADC) 항암 신약 '엔허투'의 경우 ORR이 58%, mDoR은 8.7개월로 포지오티닙과 큰 차이가 난다.

자문위는 포지오티닙의 부작용 등에 대해서도 언급하며 안전성 부분을 지적했다. 포지오티닙의 1일 1회 16㎎ 투약군 368명 중 3~4급 부작용이 85%, 투약 용량 감소가 57%에 달하는 등 안전성 프로파일 면에서 약물 내성이 낮다고 봤다. 이 같은 부작용 등이 대체 투여군에서는 완화될 수 있을 것으로 보면서도 해당 용량의 효능에 대해서는 추가적인 분석이 필요하다고 봤다.

이 같은 소식이 알려지면서 오는 11월24일로 시판 허가 결정 시한이 정해진 FDA의 포지오티닙 승인이 어려울 것이라는 전망이 나온다. 다만 한미약품은 이에 대해 포지오티닙이 1차 치료제가 아닌 2·3차 치료제이고, 항암제의 특성상 부작용이 나타날 가능성이 높은 만큼 위험 대비 혜택을 고려해야 한다는 입장이다. 이번 브리핑 내용이 FDA 승인에 영향을 안 줄 뿐 아니라 의학적 미충족 수요가 확실한 만큼 뚜렷한 유용성이 있다는 것.

한미약품 관계자는 "폐암은 치사율이 높아 환자들에게 다양한 치료 옵션이 제공돼야 하는데 포지오티닙은 기존 치료제에 반응이 없는 환자들에게 2차 또는 3차 치료제로 사용할 수 있을 뿐 아니라 정맥주사 방식이 아닌 경구용 제제라는 점 등에서 유용성이 뚜렷하다"고 설명했다. 아직 마땅한 치료제가 없는 사람상피세포증식인자수용체2형(HER2) Exon20 변이 비소세포폐암 환자들에게 치료 옵션 중 하나로 충분한 역할을 할 수 있다는 것.

한미약품 측은 또한 "현재 보고된 이상반응들은 다른 약제들에서도 나타나는 사례이며 충분히 예측 및 관리 가능하다"고 밝혔다.

한미약품은 ODAC의 자문 내용이 곧 FDA 승인 여부를 좌우하지 않는다는 점도 강조했다.

한미약품 관계자는 "FDA는 ODAC 권고를 포함한 모든 상황을 검토한 뒤 처방의약품 신청자 수수료법에 따라 오는 11월 말 최종 허가여부를 결정할 예정"이라며 "파트너사인 스펙트럼과 함께 ODAC에서 충분히 설명해 긍정적 결과가 나오도록 최선을 다할 것"이라고 전했다.

김진수기자 kim89@dt.co.kr