헬릭스미스 '엔젠시스', IDMC 결정 유보.."152명 데이터로 판단"

기사내용 요약
IDMC, 중간분석 결정 유보
152명 데이터로 임상 지속·수정·중단 결정
마지막 환자 데이터 분석 내년 상반기 예정

(사진=헬릭스미스 제공) *재판매 및 DB 금지

【서울=뉴시스】황재희 기자 = 미국 독립데이터 모니터링 위원회(IDMC)가 헬릭스미스 유전자치료제 ‘엔젠시스’(VM202)에 대한 3-2상 중간분석에 대한 결정을 사실상 유보했다. IDMC 권고에 대한 기대감을 걸었던 헬릭스미스는 152명에 대한 데이터 분석을 완료하고, 또 다시 IDMC의 결정을 기다려야 하는 상황에 놓였다.

18일 헬릭스미스는 “IDMC로부터 엔젠시스 당뇨병성 신경병증(DPN) 미국 임상 3상(3-2) 중간분석에 따른 권고를 통보받았다”고 밝혔다.

앞서 헬릭스미스는 엔젠시스 3-2상에 대해 IDMC로부터 임상 지속, 임상 규모 수정, 임상 중단 3가지 중 1가지 의견을 통보받을 것으로 예상했다. 중간 분석은 임상시험 최소 규모인 152명의 50%(76명)에 대한 6개월 간의 추적 관찰이 끝났을 때 IDMC가 통계 분석을 실시, 헬릭스미스에 임상 최종 규모를 권고하기 위해 실시하는 것이다.

IDMC는 엔젠시스가 헬릭스미스의 가설대로 효과가 있어서 임상을 계속해도 되는지(지속), 대상 환자를 152명 이상인 153~250명 사이로 늘릴 것인지(수정), 아니면 임상 중단을 권고할 것인지를 두고 판단해왔다.

그러나 헬릭스미스는 이날 홈페이지를 통해 “IDMC는 ▲제시했던 규모 그대로 임상시험 진행(152명), ▲대상자 규모를 조정해 임상시험 진행(153-250명), ▲임상시험 대상자 등록 중단 등 크게 3가지 중 하나에 대해 권고할 수 있으나, IDMC는 이에 대한 의견을 주는 대신 공시와 같이 권고했다”고 설명했다.

헬릭스미스 공시에 따르면, IDMC는 헬릭스미스에 계획대로 (추가)중간분석을 진행하고, IDMC가 계속 진행 여부를 결정할 수 있도록 그 데이터를 제공할 것을 권고했다.

현재 위약군과 투약군 간의 차이를 증명할 수 있는 최소 숫자인 152명에 대한 등록이 거의 완료됐으며, 데이터안전성모니터링위원회(DSMB) 리포트를 볼 때 그룹 간 이상반응에서 차이가 없어 엔젠시스가 안전하다고 판단했다.

쉽게 말해, 76명에 대한 데이터를 분석한 IDMC는 임상 지속·조정·중단 입장을 유보하고, 152명의 환자 데이터가 모아지면 이를 바탕으로 임상 지속·조정·중단 입장을 결정하겠다는 말이다.

실제로 IDMC가 분석한 데이터는 76명이 아니라 약 20%가 감소한 62명의 데이터로 확인됐다. 코로나19로 인해 중간 이탈자 등이 발생했기 때문이다.

헬릭스미스 관계자는 “현재 임상 대상자 152명 중 149명의 등록이 완료됐다”며 “이에 IDMC는 환자 등록도 거의 다 완료됐으니, 152명에 대한 데이터를 바탕으로 중간분석에 나서겠다는 입장”이라고 말했다.

이어 “기등록된 환자들(76명 이외의 추가 등록자)에 대해 추가 중간분석을 실시해 임상 진행 여부를 결정할 것을 권고했다”며 “IDMC 의견에 따라 헬릭스미스는 임상 대상자 모집을 지속해 최소 규모인 152명 등록을 마칠 예정이지만, 추가 중간분석 진행 여부는 IDMC와 협의해 결정할 것”이라고 했다.

그러면서 “중간 이탈자 등 여러 요소를 고려하면 최종 등록 인원은 160명 전후가 될 것으로 예상된다”며 “마지막 환자의 최종 팔로우업까지 마치는 시기는 내년 상반기 정도가 될 것”이라고 덧붙였다.

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