IDMC, 헬릭스미스에 "엔젠시스 DPN 美 임상3상 그대로 진행" 권고

환자이탈로 권고 유보.."안전성 높으니 우선 임상진행"
IDMC, 기등록 대상자에 추가 중간분석 실시 권고

김선영 헬릭스미스 대표가 7월 중순에 나올것으로 예상되는 유전자치료제 후보물질 ‘엔젠시스’의 임상 3-2상 관련 ‘미국 독립적 데이터 모니터링 위원회’(IDMC)’의 중간 권고 결과에 따른 회사의 대응 방안에 대해 설명하고 있다. (제공=김진호 기자)

[이데일리 나은경 기자]헬릭스미스(084990)는 미국 식품의약국(FDA) 산하 독립데이터모니터링위원회(IDMC)로부터 유전자치료제 엔젠시스(VM202)의 당뇨병성 신경병증(DPN) 미국 임상 3-2상을 그대로 진행하라는 권고를 통보받았다고 18일 공시했다.

미국 현지에서 어댑티브 디자인 방식으로 진행 중인 엔젠시스 임상 3-2상에 대해 IDMC는 목표 임상 대상자의 절반에 투약이 이뤄진 후 중간평가를 한다. IDMC는 △임상시험 대상자 수 변동없이 진행 △임상시험 대상자 수 조정 후 진행 △임상시험 대상자 등록 중단의 세 가지 시나리오 중 하나를 권고하도록 돼 있다. 하지만 이번 권고는 이 시나리오 밖에서 이뤄졌다. 회사측은 코로나19 확산 상황으로 초기 76명의 임상시험 대상자 중 14명이 이탈하면서 IDMC가 판단을 내리기엔 데이터가 충분하지 않다고 본 것으로 추정하고 있다. IDMC는 이미 등록된 환자들에 대해 추가 중간분석을 실시해 임상 진행 여부를 결정할 것을 권고했다.

대신 IDMC는 기존 프로토콜 상 최소 환자 수인 152명 중 50%인 76명에 대한 중간분석 데이터 및 헬릭스미스가 데이터를 검수한 결과를 검토해 임상시험 대상자 수 변동없이 우선 임상을 지속할 것을 권고했다. 현재 152명에 대한 등록이 거의 완료됐고 데이터안전성모니터링위원회(DSMB) 리포트를 볼 때 그룹 간 이상반응(Adverse Event)에 차이가 없어 엔젠시스가 안전하다고 판단한 것이 임상을 지속하라고 권고하는 데 영향을 미쳤다.

IDMC 의견에 따라 헬릭스미스는 임상 대상자 모집을 지속, 최소 규모인 152명 등록을 마칠 예정이다. 추가 중간분석 진행 여부는 IDMC와 협의 후 결정한다.

박영주 헬릭스미스 임상개발부문장은 “현재 최소 임상시험 대상자 152명 중 95% 이상이 등록 완료했다”며 “이미 동의서를 받아 스크리닝 중에 있는 대상자는 임상시험에 참여시켜야 하기 때문에 최종 등록 인원은 160명 전후가 될 것으로 보인다. 조만간 임상참여동의서 제출 기준일을 정해 모집을 마무리하겠다”고 말했다.

나은경 (eeee@edaily.co.kr)