초소형 유전자가위 개발..다양한 체내 장기에서 사용

생명연 김용삼 박사 연구팀, 국제학술지 '네이처화학생물학'에 연구결과 게재

초소형 염기 교정 유전자가위의 모식도. 한국생명공학원구원 제공

국내 연구진이 체내 다양한 장기에 보낼 수 있는 초소형 염기 교정 유전자가위를 개발했다.

한국생명공학연구원은 유전자교정연구센터 김용삼 책임연구원과 연구원 창업기업 진코어가 교정효율을 대폭 높인 초소형 유전자가위 기술 개발에 성공했다고 10일 밝혔다.

유전자가위 기술은 유전 정보가 들어있는 유전체에서 특정 염기 서열을 인식한 뒤 해당 부위의 DNA를 제거, 삽입, 대체하는 기술이다. 2020년 노벨화학상을 받은 크리스퍼(CRISPR) 기술이 대표적이다. 

크리스퍼 유전자가위는 절단해야 할 부위를 알려주는 가이드 RNA와 실제 DNA를 절단하는 효소로 구성된다. 이들을 전달체에 실어 필요한 곳까지 운반해 유전자를 교정하게 된다. 

전달체로는 아데노바이러스(AAV)와 지질 나노입자(LNP)가 있다. 이 중 아데노바이러스 전달체는 다양한 체내 장기에 유전물질을 전달할 수 있지만 크기가 큰 탓에 사용이 어렵다는 단점이 있었다.

이번에 개발된 유전자가위 기술은 아데노연관바이러스를 전달체로 이용하면서 염기 교정이 가능하다. DNA 절단 없이도 유전자 교정이 가능해 크기가 작아졌다. 또 두 개의 가이드 RNA를 사용할 수 있어 여러 개의 목표를 동시에 염기 교정하는 것이 가능하다. 

연구팀은 동물실험을 통해 아데노바이러스를 통한 전달에 문제가 없으며, 원하는 부위에서 교정이 가능하다는 것을 확인했다고 설명했다.

이번 연구를 이끈 김용삼 책임연구원은 “이번에 개발한 초소형 염기 교정 유전자가위는 유전질환의 원인 중 50% 이상을 차지하는 단일 염기변이를 교정할 수 있는 기술”이라고 말했다.

해당 연구는 국제학술지 ‘네이처화학생물학’ 온라인판에 지난 2일 게재됐다.

[박정연 기자 hesse@donga.com]