이노퓨틱스, 알츠하이머병 유전자치료제 연구 국제학술지 게재

■한양대 의대 이상훈 교수팀과 공동 연구결과 발표

이노퓨틱스는 2일 “개발 중인 알츠하이머병 바이오신약의 비임상 효력과 다양한 작용기전을 밝힌 연구결과를 국제학술지 ‘분자 정신의학’(Molecular Psychiatry)에 게재하였다”고 밝혔다.

이 회사는 아데노 부속 바이러스(Adeono-Associated Virus, AAV)를 이용해 알츠하이머병 유전자치료제 신약을 개발하고 있다. 이 치료제 후보는 치매극복연구개발사업단(과기부, 복지부 지원) 비임상 과제로 선정되어 금년 5월부터 2024년말까지 국가연구비 15억원을 지원받고 있다.

발표된 논문에 의하면, 알츠하이머병 동물 만성모델(3XTg mice)와 급성모델(5XFAD mice)의 해마 및 측뇌실에 AAV 이용 치료유전자 Nurr1과 Foxa2를 전달해 발현시킨 경우 인지력, 기억력이 장기간 유의하게 증가하는 결과를 보였다. 또한 대뇌에 축적된 병리물질인 아밀로이드 베타와 타우 단백질을 제거할 뿐 아니라 면역세포의 활성과 신경 염증 억제 효과를 확인했다. 신경영양인자의 분비와 신경전달 시냅스 회복을 촉진하는 작용도 나타났다.

이 연구는 퇴행성 신경질환을 수십 년간 연구해 온 한양대 의대 이상훈 교수(생화학·분자생물학교실)가 주도했다. 이 교수는 “개발 유전자치료제는 환자 대뇌에 직접 주사하는 요법(modality)으로 개발되어 약물의 뇌혈관장벽(BBB) 투과율 걱정 없이 치료 효능을 기대할 수 있고, 안전하고 면역원성이 낮은 AAV 특성상 1회 투여로 장기간 작용하는 효과를 기대할 수 있다”고 밝혔다.

김태균 이노퓨틱스 대표는 “AAV 유전자치료제는 치료 유전자의 다양한 효능과 고효율 발현 벡터의 장점을 이용하여, 환자 뇌 내 치료 환경을 근본적으로 개선하는 신개념 첨단바이오의약품으로 개발될 것”이라고 전망했다.

박효순 기자 anytoc@kyunghyang.com