20억원짜리 '세계에서 가장 비싼 약'..다음달부터 건보 적용 '598만원'으로

보건복지부는 20일 제16차 건강보험정책심의위원회를 열어 졸겐스마주에 대해 다음달부터 건강보험을 신규로 적용하기로 결정했다. 복지부 제공

약 20억원에 달하는 초고가 척수성 근위축증(SMA) 치료제 ‘졸겐스마주’에 건강보험이 적용된다.

보건복지부는 20일 제16차 건강보험정책심의위원회(건정심)를 열어 졸겐스마주에 대해 다음달부터 건강보험을 신규 적용하기로 결정했다고 밝혔다. 한국노바티스가 공급하는 졸겐스마주는 척수성 근위축증 질환 치료제이다. 이 질환은 유전자의 돌연변이로 인해 근육의 움직임과 힘 조절에 필수적인 운동신경세포가 상실되는 희귀 유전질환이다. 국내 환자는 약 200명으로 추산된다.

졸겐스마주는 1회 투여로 치료 효과를 보이는 이른바 ‘원샷 치료제’이다. 질병이 급속도로 진행되는 SMA1형 환자에게 투여했을 때 대체 약제와 비교해 영구적 호흡기 사용 없이 생존할 가능성, 보조 없이 앉기와 같은 운동기능 달성의 항목에서 우월한 효과를 보이는 것으로 평가됐다. 졸겐스마주는 비급여일 땐 환자가 약 20억원을 부담해야 하는 초고가 약이다. 영국에서도 비급여 기준 28억원 상당으로 알려져 ‘세계에서 가장 비싼 약’으로 불렸다. 이번에 건강보험을 적용받게 돼 환자 부담은 최대 598만원 수준으로 줄어들게 된다.

건강보험공단은 졸겐스마주가 고가 치료제인 만큼 3개 유형으로 ‘위험분담제’를 실시하기로 제약사 측과 계약 조건을 명시했다. 위험분담제는 약제의 효능·효과나 보험재정 영향 등에 대한 불확실성을 업체가 일부 분담하는 제도다. 예를 들어 ‘환자 단위 성과기반형’ 위험분담제를 택하면 제약사는 환자별 치료 성과를 5년간 매해 추적 관찰해 치료 실패 시 일정 비율에 해당하는 금액을 건보공단에 환급한다.

또 제약사는 급여 등재 후 4년차에 임상적 유용성 및 비용 효과성에 대해 재평가를 받아 약가 조정 등의 과정을 거치게 된다. 졸겐스마주를 투여받을 환자의 보호자는 5년 동안 주기적인 반응평가 등 장기추적조사에 대한 이행 동의서를 작성해야 하며, 환자는 매 투약 전에 급여기준이 정하는 투여 대상 적합 여부에 대해 사전심사(서면)를 거친다.

김향미 기자 sokhm@kyunghyang.com