김선영 헬릭스미스 대표 "엔젠시스 임상 순항.. 긍정적 결과 기대"

김선영 헬릭스미스 대표가 28일 서울 마곡에 위치한 헬릭스미스 본사에서 열린 기자간담회에서 유전자치료제 엔젠시스 임상 현황과 향후 사업 계획에 대해 설명하고 있다./사진=김윤섭 기자

헬릭스미스가 개발 중인 유전자 치료제 엔젠시스의 임상 3상(3-2) 중간분석 결과를 다음달 발표할 예정이다.

헬릭스미스는 28일 오전 서울 마곡 본사에서 기자간담회를 개최하고 엔젠시스(VM202)의 당뇨병성 신경병증(DPN) 미국 임상 3상 현황과 함께 수익사업 모델 및 차세대 치료제 개발 현황에 대해 소개했다.

헬릭스미스는 현재 미국에서 당뇨병성 신경병증 환자를 대상으로 엔젠시스의 임상 3상을 진행하고 있다. 2020년 6월 개시한 3-2 임상은 28일 기준 환자 152명 중 134명이 등록을 완료했다.

엔젠시스는 혈관이 막히거나 신경이 손상돼 나타나는 질환(당뇨병성 신경병증, 당뇨병성 족부궤양, 근위축성 측삭경화증, 허혈성 심장질환)을 치료하는 유전자치료제다. 현재 미국에서 당뇨병성 신경병증을 대상으로 임상 3상을 진행 중이다.

당초 이날 임상 3상 중간 결과 발표를 계획했으나 지난 주말 독립적모니터링위원회(IDMC)로부터 추가자료 요청을 받으면서 중간 발표 결과는 7월로 연기됐다.

김선영 헬릭스미스 대표는 "이번 추가자료 요청은 데이터 분석 과정에서 수시로 협의하는 일반적인 안전성· 유효성 데이터 요청 수준으로 문제가 있는 것은 아니다"라며 "7월 중 결과 통보를 받을 수 있도록 IDMC와 얘기하고 있다"고 설명했다.

IDMC는 제출받은 임상 데이터를 검토 한 후 조만간 헬릭스미스에게 임상 지속, 임상 규모 수정, 임상 중단 3가지 중 1개를 통보할 예정이다.

임상적 효과가 없는 것으로 예측되면 임상 중단을 권고하며 효과가 예상되면 현재 임상시험계획을 그대로 진행하거나 더 명확한 결과를 위해 투약 환자수를 더 늘리는 방안을 제시한다.

김 대표는 "의뢰자에게는 이중맹검(double blindness)이 유지되기 때문에 임상 종료 시까지는 명확한 유효성 결과를 알 수는 없다. 하지만 여러 데이터를 감안할 때 좋은 결과를 얻을 것으로 기대하고 있다"라고 말했다.

유승신 헬릭스미스 대표가 헬릭스미스의 사업구조와 신약 개발 현황에 대해 설명하고 있다./사진=김윤섭 기자

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"CDMO, CRO 등 플랫폼 사업 구축… 2025년 글로벌 기업 도약 목표"

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이와 함께 헬릭스미스는 연구개발, 생산, 품질관리, 임상시험, 규제대응까지 혁신신약 개발 경쟁력 강화를 위한 사업 계획을 발표했다.

첫번째 사업은 지난해 설립한 세포유전자치료제 전문 생산 시설 CGT Plant를 기반으로 한 위탁개발생산(CDMO) 사업이다.

헬릭스미스에 따르면 CGT Plant는 CAR-T 치료제 분야에서 원스톱서비스가 가능하도록 기반기술을 구축, 고객사가 염기서열만 제공해 주면 CAR-T 세포를 만들어 2년 내에 임상시험에 진입할 수 있게 해준다.

두번째 사업은 마곡 본사의 동물실험센터를 기반으로 한 임상시험수탁기관(CRO) 사업이다. 전임상 단계의 중요성이 부각되면서 동물실험이 신약개발 전 과정의 성패를 좌우하는 요인이 됐지만 현재 국내 바이오텍 기업의 최대 제한 요인이다. 헬릭스미스의 동물실험시설은 국내 민간 최대 규모로 꼽히며 자사 품목실험과 함께 외부 품목 수주까지 진행하고 있다.

마지막 사업은 개별인정형 건강기능식품 사업이다. 헬릭스미스는 자체 개발한 천연물 혁신치료제를 기반한 건강기능식품 전문 브랜드 큐비앤(cubyN)과 개별인정형 원료 사업을 운영 중이다.

헬릭스미스는 이날 엔젠시스급의 후보물질 개발 현황도 공개했다.

우선 바이오 파이프라인 중 퇴행성 근육손상 질환을 타깃으로 하는 NM101, 신경근육 질환을 타깃으로 하는 VM301를 각각 개발하고 있다. CAR-T 연구개발 자회사 카텍셀의 후보물질 중 난소암을 타깃으로 하는 CX804와 대장암을 타깃으로 하는 CX801은 2023년 IND 제출을 목표로 하고 있다.

천연물 파이프라인의 경우 혈당조절 치료물질 HX107, 전립선건강 치료물질 HX109, 여성갱년기건강 HX112가 곧 임상시험 진입을 앞두고 있다.

김 대표는 "적극적 신약 개발을 통해 엔젠시스의 가치보다 더 큰 규모의 후보물질을 발굴하겠다"며 "신약 개발과 함께 CDMO, CRO 등 신사업 확대를 통해 올해와 내년 가시적인 성과를 이루고 2025년 글로벌 유전자치료 기업으로 도약하겠다"고 말했다.

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김윤섭 기자 angks678@mt.co.kr
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