골관절염 임상 취하 강스템바이오텍, 남은 파이프라인 진행 상황은

기사내용 요약
아토피 피부염 치료제인 ‘퓨어스템-에이디주’, 임상 3상 진행 중
류마티스 관절염 치료제 ‘퓨어스템-알에이주’, 후속 임상 설계 단계

(사진=강스템바이오텍 제공) *재판매 및 DB 금지

【서울=뉴시스】황재희 기자 = 최근 골관절염 임상시험 신청을 자진 취하한 강스템바이오텍이 자사 파이프라인 개발 진행속도에는 문제가 없다고 밝혔다.

22일 강스템바이오텍에 따르면, 현재 중등도 이상 만성 아토피 피부염 치료제인 ‘퓨어스템-에이디주’와 중등도 이상 류마티스 관절염 치료제 ‘퓨어스템-알에이주’, 무릎 연골손상이 있는 골관절염 치료제 ‘퓨어스템-오에이 키트주’를 개발 중이다.

제대혈 줄기세포를 원천으로 치료제를 개발하는 강스템바이오텍은 최근 퓨어스템-오에이 키트주 1·2a상 임상시험계획(IND) 승인신청을 자진 취하했다.

강스템바이오텍 관계자는 “이번 자진취하는 첨생법(첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전·지원에 관한 법률안) 시행 이후 임상시험용 의약품에 대한 세포은행 구축과 관련해 자료보강이 필요하다고 판단했기 때문”이라고 말했다.

앞서 강스템바이오텍은 퓨어스템-오에이 키트주 1·2a상 IND를 작년 8월 식품의약품안전처에 신청했으나, 식약처는 강스템바이오텍에 외래성 바이러스 부정시험 결과를 추가로 요청했다. 이는 임상시험에 사용되는 시험약물이 세포은행을 이용해 제조되는 경우에도 품질과 안전성이 동일하며 과학적으로 위험요소가 없다는 것을 증명하기 위한 것이다.

이에 강스템바이오텍은 국내기관에서 ICH(국제의약품규제조화위원회) 규정에 따라 시험한 뒤 외래성 바이러스가 없음을 확인했으며, 미국 위탁시험기관인 찰스리버에 추가적인 배양법에 따른 시험을 위탁했다.

다만 이 과정에서 임상시험계획 승인신청서 검토에 필요한 행정처리 기간 안에 추가 자료를 확보하기 위한 시험 및 분석을 완료하는 것이 어렵다고 판단, 자진취하를 결정했다. 3분기 내에 IND를 재신청할 예정이다.

류마티스 관절염 치료제 퓨어스템-알에이주는 현재 임상 2b상을 준비 중이다. 임상 1·2a상 결과보고서를 바탕으로 임상 2상 디자인을 구상 중이다. 강스템바이오텍 관계자는 “후속 임상으로 진입하기 위해 설계과정을 준비 중”이라고 말했다.

앞서 강스템바이오텍은 퓨어스템-알에이주 임상 1·2a상에서 안전성을 확인했다고 밝혔다.

항류마티스제제(DMARD) 불응인 중등도 이상의 류마티스 관절염 환자 30명에게 제대혈 유래 줄기세포 치료제를 투여하고, 그 결과를 확인했다. 해당 시험은 시험약물(저용량, 고용량)과 위약군을 2:2:1로 배정해 4주 간격으로 3회 투여 후 24주간 관찰하는 방식으로 진행됐다.

이를 통해 퓨어스템-알에이주의 저용량군과 고용량군에서 모두 안전성이 확인됐다. 퓨어스템-알에이주 내약성이 확인됐으며, 독성반응 및 약물이상반응 등도 발현되지 않았다.

다만 위약군과 대비해 통계적으로 유의하다는 것을 입증하지 못했다.

강스템바이오텍 관계자는 “ACR(류마티스 관절염 개선도) 20을 기준으로 저용량군의 경우 11명 중 6명에게서, 위약군의 경우 5명 중 2명에게서 반응을 보였다”며 “위약군의 경우 상대적으로 경증인 환자들이 배정됐고 표본 크기가 5명으로 소수였기 때문에 위약효과가 과도하게 발현됐던 점이 유효성 결과 해석의 교란 요소로 사료돼 위약군 대비 유효성 성공·실패를 말하기가 어렵다”고 설명했다.

아토피피부염 치료제로 개발 중인 퓨어스템-에이디주는 국내 임상 3상을 진행 중이다. 퓨어스템-에이디주 단회 투여를 통한 아토피피부염의 근본적 치료를 목표로, 지난 20일 기준 110명의 환자에게 투여를 완료했다. 총 21개 기관에서 중등도 이상의 만성 아토피 피부염 환자 308명을 대상으로 연내 투여를 완료할 예정이다.

강스템바이오텍 관계자는 “퓨어스템-에이디주는 2024년 품목허가를 목표로 하고 있다”며 “현재 모든 파이프라인에 대한 기술이전도 고려하고 있으나 구체적으로 논의되거나 진행 중인 것은 밝힐 수 없다”고 말했다.

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