종근당, '삼성가 유전병' 샤르코 마리 투스 신약 1상 결과 공개 "안전성 확인"

국제말초신경학회에서 임상1상, 비임상 결과 공개
종근당 "비임상 동물실험 효능 확인"
올해 안에 2상 돌입 계획

서울 서대문구 충정로의 종근당 본사. 종근당 제공

종근당이 신경근육계 희귀 유전질환 샤르코-마리-투스병 신약으로 개발 중인 후보물질 'CKD-510'의 안전성과 내약성을 유럽 임상 1상 시험에서 확인했다고 18일 밝혔다.

CKD-510은 다양한 염증성 질환에 영향을 미치는 히스톤탈아세틸화효소6(HDAC6)를 억제하는 기술이 적용된 신약 후보물질이다. 종근당은 유럽에서 건강한 성인 87명을 대상으로 진행한 임상 1상에서 유의미한 안전성과 내약성이 입증돼 하루 한 번 먹는 치료제로 개발 가능성이 있다고 판단했다.

이와 함께 임상 1상 전 단계인 비임상 동물실험에서도 말초신경계 축삭 수송(세포체에서 뻗어나온 가지를 통한 물질 수송) 기능을 개선하고 비정상적인 단백질 응집을 막아 운동기능을 개선할 수 있는 효능이 확인됐다고 설명했다.

임상 1상과 비임상 시험 결과는 이달 14일부터 17일까지 미국 마이애미에서 열린 국제 말초신경학회(PNS) 연례 학술대회에서 처음 공개됐다. 종근당은 "유럽 임상 1상 결과 등을 바탕으로 샤르코-마리-투스병 환자를 대상으로 하는 글로벌 임상 2상을 올해 안에 진행할 계획"이라고 밝혔다.

샤르코-마리-투스는 유전자 돌연변이로 발생하는 신경근육계 난치병이다. 주로 팔과 다리의 근육들이 점점 위축되고 힘이 떨어지며, 증세가 심해지면 정상 보행이나 일상 생활이 힘든 경우도 있다. CJ그룹 이재현 회장과 이미경 부회장이 이 병을 앓고 있어 '범삼성가 유전병'으로도 알려졌다.

현재까지 이 병에 대해 허가된 치료 약물은 전 세계에 없다. CKD-510은 2020년 3월 미국 식품의약국(FDA)로부터 샤르코-마리-투스 치료제로 희귀의약품 지정을 받은 바 있다.

박소영 기자 sosyoung@hankookilbo.com