종근당, 美서 희귀 유전성 신경질환 치료 신약 임상 1상 연구결과 발표

말초신경학회서 'CKD-510' 임상 1상·비임상 연구결과 공개
손·발 변형·운동기능 상실 '샤르코-마리-투스' 치료제 후보물질

종근당은 지난 14일부터 17일까지 미국 마이애미에서 열린 국제 말초신경학회(PNS, Peripheral Nerve Society) 연례 학술대회에서 샤르코-마리-투스(Charcot-Marie-Tooth) 치료 신약 ‘CKD-510’의 유럽 임상 1상 및 비임상 연구결과를 발표했다고 18일 밝혔다.

CKD-510은 히스톤탈아세틸화효소6(HDAC6)를 저해하는 비하이드록삼산(Non-hydroxamicacid) 플랫폼 기술이 적용된 차세대 신약 후보물질이다. 샤르코-마리-투스 치료제로 개발 중인 약물이다.

이번 발표는 비하이드록삼산 플랫폼 기술을 적용한 HDAC6 저해제로 처음 공개된 임상 결과라고 종근당 측은 설명했다. 특히 학회에서 이번 CKD-510 임상 연구결과는 연장 포스터 발표 방식(Late-breaking poster)으로 공개됐다. 이 방식은 학회 자료제출 마감 이후 새로운 결과나 해당 분야에 영향을 미칠 것으로 예상되는 결과물에 대해 추가 발표 기회를 부여하는 제도다. CKD-510 임상 결과에 대한 전문과 관심이 높다는 것을 방증한다.

종근당에 따르면 CKD-510은 건강한 성인 87명을 대상으로 진행한 임상 1상에서 약물 안전성과 내약성을 입증했다. 약물이 체내에서 일정 기간 흡수되고 배출되는지 알 수 있는 체내 동태 프로파일과 용량 증량에 따른 HDAC6 활성 저해에서도 유의미한 결과를 확인했다고 한다. 하루 1회 경구 복용 치료제 개발 가능성을 확보했다는 설명이다.

이날 발표에는 CKD-510 비임상 연구 결과도 포함됐다. 질환 동물모델을 대상으로 이뤄진 연구에서 CKD-510은 HDAC6를 선택적으로 억제해 말초신경계 축삭 수송 기능을 개선시키고 비정상적인 단백질 응집을 막아 운동기능을 개선하는 기전과 우수한 효능을 확인했다고 전했다.

샤르코-마리-투스병은 유전성 말초신경병증이다. 유전자에 이상이 생겨 발생하는 희귀질환으로 알려졌다. 손과 발 근육 위축과 모양 변형, 운동과 감각기능 상실로 보행이나 일상생활이 어려워지는 질환이다. 현재까지 허가된 치료 약물이 없는 상태다. 종근당 CKD-510의 경우 지난 2020년 3월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀위약품 지정을 받은 바 있다.

종근당 관계자는 “이번 유럽 임상 1상 결과를 바탕으로 샤르코-마리-투스 환자를 대상으로 하는 글로벌 임상 2상을 신속하게 추진할 것”이라며 “의학적 미충족 요구(Unmet Needs)가 높은 치료제 개발에 박차를 가해 희귀질환 환자 삶의 질 개선에 기여할 수 있도록 최선을 다할 것”이라고 말했다.

한편 미국 말초신경학회(PNS) 연례 학술대회는 매년 전 세계 약 1000명 넘는 말초신경 전문분야 연구자와 임상의, 보건산업 종사자 등이 참여해 최신 지견을 공유하는 관련 분야 세계 최대 규모 학술행사다.

동아닷컴 김민범 기자 mbkim@donga.com