종근당, 국제 학회서 '샤르코 마리 투스' 신약 1상 연구결과 발표

희귀 유전성 신경질호나
'샤르코-마리-투스'
치료제 개발 가능성 확인

종근당은 국제 말초신경학회(PNS) 연례 학술대회에서 희귀 유전성 신경질환 샤르코 마리 투스 신약 'CKD-510'의 유럽 임상 1상과 비임상 연구 결과를 발표했다고 18일 밝혔다.

CKD-510은 히스톤탈아세틸화효소6(HDAC6)를 저해하는 비하이드록삼산 플랫폼 기술이 적용된 차세대 신약 후보물질이다. 이번 발표는 비하이드록삼산 플랫폼 기술을 적용한 HDAC6 저해제로는 처음으로 공개된 임상 결과다.

종근당에 따르면 CKD-510은 건강한 성인 87명을 대상으로 진행된 임상 1상에서 약물의 우수한 안전성과 내약성이 입증됐다. 약물이 체내에서 일정 기간 흡수되고 배출되는지를 알 수 있는 체내 동태 프로파일과 용량 증량에 따른 HDAC6 활성 저해에서도 유의미한 결과가 확인돼 1일 1회 경구 복용 치료제로의 개발 가능성을 확인했다.

종근당은 CKD-510의 비임상 연구 결과도 발표됐다. 질환 동물모델을 대상으로 진행한 비임상 연구에서 CKD-510은 HDAC6를 선택적으로 억제해 말초신경계 축삭 수송(물질이 축삭을 통해 옮겨지는 것) 기능을 개선하고 비정상적 단백질 응집을 막음으로써 운동기능을 개선하는 약물 효능이 확인됐다.

샤르코 마리 투스병은 유전성 말초신경병증으로 유전자 이상으로 발생하는 희귀 질환이다. 손과 발의 근육 위축과 모양 변형, 운동기능과 감각기능 상실로 인해 보행이나 일상생활이 어려워지는 병이다. 지금까지 허가된 치료제는 없는 실정이다.

종근당 관계자는 "유럽 임상 1상 결과를 바탕으로 샤르코-마리-투스 환자를 대상으로 하는 글로벌 임상 2상을 신속하게 진행하겠다"며 "의학적 미충족 요구가 높은 샤르코 마리 투스병 치료제 개발에 박차를 가해 희귀질환 환자들의 삶의 질 개선에 기여할 것"이라고 말했다.

말초신경학회 연례 학술대회는 매년 전 세계 약 1000명 이상의 말초신경 전문분야 연구자, 임상의, 보건산업 종사자 등 전문가들이 참여해 최신 지견을 공유하는 최대 규모의 말초신경 연구 학술행사이다. 올해는 지난 14일부터 17일까지 열렸다.

[김시균 기자]

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