툴젠, 20억 규모 국가신약개발사업 신규 과제 선정

기사내용 요약
‘신약 R&D 생태계 구축연구’ 과제 선정

(사진=툴젠 제공) *재판매 및 DB 금지

【서울=뉴시스】황재희 기자 = 유전자교정 전문기업 툴젠은 샤르코마리투스1A병에 대한 유전자교정 치료제인 'TGT-001'이 국가신약개발사업단(KDDF) ‘신약 R&D(연구개발) 생태계 구축연구’ 신규 과제에 선정됐다고 10일 밝혔다.

이번 과제는 총 20억원 규모로, 툴젠은 향후 2년 간 임상시험계획서(IND) 제출에 필요한 비임상 연구 및 임상시료 생산 등을 수행하게 된다.

국가신약개발사업은 국내 제약·바이오산업의 글로벌 경쟁력 강화를 위해 작년 시작된 범부처 국가 R&D 사업이다. 10년간 국내 신약개발 R&D 생태계 강화, 글로벌 실용화 성과 창출, 보건 의료분야의 공익적 성과 창출을 목표로 신약 개발의 전주기 단계를 지원한다.

TGT-001은 툴젠의 CRISPR(크리스퍼)·Cas9 유전자가위를 전달하는 아데노부속바이러스로 구성되는 유전자치료제 파이프라인이다. 샤르코마리투스병은 가장 흔한 유전질병 중 하나로, 말초신경 기능에 중요한 수초화에 이상이 생기는 말초신경병증이다. 이 중 샤르코마리투스1A병은 PMP22 유전자의 중복 현상으로 발생하며, 전체 샤르코마리투스병의 약 40%를 차지한다.

현재 샤르코마리투스1A병에 대한 치료제는 시장에 출시되지 않았다. 타사에서 임상을 진행 중인 후보물질도 대부분 질병의 원인인 PMP22 과발현을 직접 표적하지 않는다.

툴젠 관계자는 “이에 비해 TGT-001은 PMP22 유전자 발현을 장기적으로 정상화시키는 작용기전을 갖는다는 점이 차별화”라고 강조했다.

툴젠 김영호 대표이사는 “국가신약개발과제를 통해 연구비 지원뿐 아니라 컨설팅과 사업개발 등 파이프라인의 경쟁력을 강화시킬 수 있는 다양한 도움을 받을 수 있다”며 “TGT-001의 성공적인 개발을 통해 툴젠은 많은 환자들이 좀 더 나은 삶을 살 수 있도록 기여할 것”이라고 말했다.

☞공감언론 뉴시스 hjhee@newsis.com