美 아스펜, 1800억 투자유치..줄기세포 유래 '파킨슨 치료제' 임상 청신호

iPSC 기반 자가세포 활용, 2023년 임상1·2상 진입
유전자편집 파킨슨 치료제 후속 개발도

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(바이오센추리=뉴스1) 성재준 바이오전문기자 = 미국 바이오기업 아스펜 뉴로사이언스가 1800억이 넘는 대규모 투자를 유치했다. 아스펜 측은 이를 바탕으로 현재 개발 중인 줄기세포 기반 파킨슨병 치료제 임상시험에 진입할 계획이다.

10일 미국 바이오센추리는 아스펜이 1억4750만달러(약 1880억원)에 달하는 대규모 두 번째 투자(시리즈B) 모금에 성공하며 2023년 파킨슨질환 치료를 위한 자가 줄기세포 유래 치료제 후보에 대한 첫 번째 임상시험에 들어갈 예정이라고 보도했다.

아스펜이 개발 중인 특발성 파킨슨병 치료제 후보 'ANPD001'은 유도만능줄기세포(iPSC)를 A9 도파민 신경세포로 분화시켜 파킨슨병이 진행되면서 손실되거나 손상된 세포를 대체하는 치료법이다.

A9 도파민 신경세포는 다양한 도파민 신경세포 중에서도 파킨슨병과 직접적인 관련이 있는 것으로 알려졌다. 도파민은 뇌신경 세포 간 신호를 전달하기 위해 분비되는 신경전달물질이다. 도파민 신경세포가 사멸하면서 파킨슨병이 발생한다.

다미엔 맥데비트 아스펜 최고경영자(CEO)는 바이오센추리에 ANPD001 임상1·2상에 앞서 환자 스크리닝 연구를 시작했다고 밝혔다. 또 1년 안으로 임상시험승인계획(IND) 제출을 완료하고 2023년에 본격적인 임상시험 진입이 목표라고 설명했다.

임상1상은 환자 10~20명을 대상으로 진행할 예정이다. 또 향후 파킨슨 환자 100명을 대상으로 임상2상까지 진행한 뒤 상용화에 도전할 계획이다.

아스펜 측은 자가유래 세포 접근 방식을 통해 고령 환자 비중이 많은 파킨슨 환자들이 면역억제 치료법을 받지 않아도 될 것으로 기대했다. 맥데비트 CEO는 바이오센추리에 머신러닝(기계학습)을 통해 골수에 생착(engraft)할 가능성이 가장 큰 세포를 선별했다고 설명했다.

아스펜은 지난 2020년 4월 7000만달러(약 892억원) 규모 첫 투자(시리즈A)를 유치했다. 이후 국제학술지 네이처메디신(Nature Medicine)에 게재한 전임상시험 결과에 따르면 자가세포를 이용한 줄기세포를 이식받은 영장류에서 광범위한 도파민 뉴런(신경세포) 축삭돌기 성장을 확인했다.

이번 투자는 구글벤처스(GV), 라이프캐피탈(Lyfe Capital), 레벨레이션 파트너스(Revelation Partners)가 이번 투자를 이끌었다. 또 뉴턴인베스트먼트 매니지먼트, 싱가포르 경제개발청(EDBI), 라이프포스 캐피탈, 메디컬엑셀런스 캐피탈파트너스 외에 국내 미래에셋캐피탈, NS인베스트먼트가 신규 투자자로 참여했다.

아스펜은 ANPD001 외에 GBA 유전자 변이 파킨슨병 치료제 후보 ANPD002도 개발 중이다. ANPD002는 유전자편집 기술을 적용해 GBA 유전자 변이를 교정할 수 있도록 설계됐다. ANPD001보다 개발 속도가 약 1년가량 늦다.

한편 바이오센추리에 따르면 아스펜 외에 지난 2020년 다국적제약사 바이엘이 인수한 미국 세포유전자치료제 개발사 블루락 테라퓨틱스가 파킨슨병 치료제 'DA01'에 대한 임상1상을 진행 중이다.

블루락은 지난 2021년 6월 첫 환자에 투여했으며 2022년 안으로 초기 연구 결과를 발표할 예정이다.

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jjsung@news1.kr