툴젠, KDDF 20억 지원 과제 선정.."샤르코마리투스 신약물질 비임상 수행"

김영호 툴젠 대표이사(왼쪽)와 이병화 대표이사(오른쪽)가 향후 사업 비전을 설명하고 있다.© 뉴스1

(서울=뉴스1) 이영성 기자 = 유전자교정 전문 바이오기업 툴젠은 희귀질환인 '샤르코마리투스1A병'에 대한 유전자교정 치료물질 'TGT-001'이 국가신약개발사업단(KDDF) '신약 R&D 생태계 구축연구' 신규 과제에 선정됐다고 10일 밝혔다.

이번 과제 선정으로 툴젠은 앞으로 2년간 임상시험계획서(IND) 제출에 필요한 비임상 연구 및 임상시료 생산 등을 수행할 예정이다. 지원받는 금액은 총 20억원 규모이다.

국가신약개발사업은 국내 제약∙바이오산업의 글로벌 경쟁력 강화를 위해 시작된 범부처 국가 R&D(연구개발) 사업이다. 지난해부터 10년간 국내 신약개발 R&D 생태계 강화, 글로벌 실용화 성과 창출, 보건 의료분야의 공익적 성과 창출을 목표로 신약 개발의 전주기 단계를 지원한다.

TGT-001은 툴젠의 플랫폼 기술 '크리스퍼/카스9(CRISPR/Cas9)' 유전자가위를 전달하는 아데노부속바이러스로 구성되는 유전자치료제 파이프라인이다. 샤르코마리투스병은 가장 흔한 유전질병 중 하나로 약 2500명중 1명의 발생 빈도를 보이며 말초신경 기능에 중요한 수초화에 이상이 생기는 말초신경병증이다. 그 중 샤르코마리투스1A병은 PMP22 유전자의 중복 현상으로 발생하며 전체 샤르코마리투스병의 약 40%를 차지한다.

현재 샤르코마리투스1A병에 대한 이렇다 할 치료제는 없다. 일부 다른 기업들이 임상 중인 후보물질들도 대부분 질병의 원인인 PMP22 과발현을 직접 표적하지 않는다. 이에 비해 TGT-001은 PMP22 유전자의 발현을 장기적으로 정상화시키는 작용기전을 갖는다는 점에서 차별화된다.

김영호 툴젠 대표이사는 “국가신약개발과제를 통해 툴젠은 연구비 지원 뿐 아니라 컨설팅과 사업개발 등 파이프라인의 경쟁력을 강화시킬 수 있는 다양한 도움을 받을 수 있어 TGT-001의 개발 및 사업화에 더욱 집중 할 수 있을 것으로 기대한다”며 “샤르코마리투스1A의 근본적 원인을 고치는 TGT-001의 성공적인 개발을 통해 많은 환자들이 더 나은 삶을 살 수 있도록 기여할 것”이라고 말했다.

lys@news1.kr