[앱클론 대해부]③"기술이전, 신약 임상 등 회사 거취 예의주시해야"

항체치료제 개발 후 글로벌 제약사와 기술이전 방식
CAR-T치료제 국내 임상 직접 수행, 해외 임상은 파트너 물색 중
투자 시 파이프라인별 수익 전략과 일정 확인 필수
최초의 CAR-T 치료제 개발 주역이 앱클론의 자문 맡아
툴젠과 CAR-T의 면역 유발 유전자 제거 연구도 진행

이 기사는 2022년01월12일 07시50분에 팜이데일리 프리미엄 콘텐츠로 선공개 되었습니다.

[이데일리 김진호 기자]“앱클론(174900)에서 개발하는 항체치료제는 발굴 후 기술이전을 통해 이전료와 로열티를 받는 방식으로, 또 키메릭항원수용체(CAR)-T치료제는 국내 임상은 자체 시설을 통해 생산한 시료로 직접하며 해외 임상은 글로벌 제약사와 함께 하는 방식으로 진행하는 전략을 갖고 있습니다.”

이종서 앱클론 대표(제공=김진호 기자)

이종서 앱클론 대표는 지난 6일 이데일리와 진행한 인터뷰에서 “설립 당시 항체치료제 전문회사에서 CAR-T치료제 기술 확보 및 생산 공장 건설로 사업영역을 넓혔다”며 “이를 통해 마련한 핵심 파이프라인 5종에 대해 다른 수익 모델과 전략으로 대응할 예정”이라며 이같이 말했다.

현재 앱클론은 단일클론과 이중항체 기술, CAR-T치료제 개발 기술을 통해 핵심 파이프라인 5종을 보유하고 있다. 먼저 단일항체 기술로 만든 ‘AC101(HER2 유전인자 양성 위암 및 유방암 항체치료제, 중국 임상 2상 중)’과 이중항체 기술로 구성한 ‘AM105(대장암 등 항암치료제, 비임상 완료)’와 ‘AM201(자가면역질환치료제, 기초 연구 중)’이 있다. 또 CAR-T 기술로 만든 ‘AT101(혈액암 제제, 국내 임상 1/2상 중)’과 그 변형 기술인 zCAR-T 기술로 구성한 ‘AT501(난소암 제제, 포유류 대상 실험 중)’ 등도 여기에 포함된다.

앱클론은 자사의 zCAR-T 기술이 CAR-T치료제의 활성을 조절할 수 있기 떄문에 부작용을 줄이고 치료 효과를 높이는 효과가 있다고 분석하고 있다. 이 대표는 “AC101과 AT101을 타사 제품과 다른 경쟁력을 확보하고 있다”고 강조했다.

AC101은 2016년 중국 바이오시밀러 개발 기업인 상하이헨리우스바이오텍(헨리우스)으로 기술이전한 물질이다. 이 대표는 “HER2 유전인자 양성 항체치료제로 스위스 로슈의 허셉틴과 퍼주마 병용요법은 유방암과 달리 위암에서 효과가 떨어진다”며 “현재까지 분석 결과로 볼 때 헨리우스의 허셉틴 바이오시밀러와 AC101은 위암에서도 효과가 있다”고 설명했다. 이어 “AT101이 완성되면 전체 암 중 위암이 발병률 1, 2위를 다투고 있는 아시아와 남아메리카, 러시아 등의 시장으로 진출할 수 있을 것”이라고 말했다.

그에 따르면 CAR-T 치료제인 AT101도 작용하는 부위가 기존 경쟁 약물과 다르기 때문에 혈액암 환자에게 새로운 치료 대안으로 작용할 수 있다는 전망이다. 현재까지 시판된 혈액암 치료제는 2016년 처음으로 미국식품의약국의 승인을 받은 스위스 노바티스의 ‘킴리아’, 이보다 1년 반 정도 뒤에 나온 미국 길리어드사이언스의 ‘예스카타’ 등 4가지 약물뿐이다. 고형암 대상 CAR-T치료제는 아직 나오지 않았다.

이 대표는 “혈액암과 관련해 시판 중인 4종의 CAR-T치료제는 모두 FMC63이라는 암세포의 한 부위를 타깃한다”며 “4~5년 전 약물을 처방받은 사람의 상당에서 암이 재발했지만, 기존 약물의 타깃에 저항성이 생겨 현재 대안이 마땅치 않은 상황”이라고 설명했다.

그에 따르면 AT101은 1218이라는 부위를 타깃하는 CAR-T치료제로 최종적으로 개발에 성공할 경우 기존 약물에 저항성이 나타난 환자에게 대안이 될 수 있다는 분석이다. 이 대표는 “킴리아는 미국 펜실베니아대 연구진이 만든 다음, 노바티스가 기술이전받아 완성했던 물질인데, 그 연구그룹에서 AT101의 특성을 분석해보겠다고 연락이 왔다”며 “킴리아 개발에 주역이었던 마르코 루엘라 펜실베니아대 의대 교수가 현재 앱클론의 자문을 맡는 등 공동연구를 진행하고 있다”고 말했다.

일각에서는 면역 거부반응을 줄이기 위해 환자에게서 세포를 얻어 배양해 만들기 때문에 CAR-T 치료제의 생산 단가가 매우 높다는 지적이 계속 제기된다. 이를 극복하기 위해 앱클론은 지난해 9월과 지난 4일 툴젠(199800)과 업무협약을 맺었다. 이 대표는 “툴젠이 가진 유전자 기술로 T세포 내 면역반응 유발 유전자를 제거하면, 생산 단가도 낮출 수 있을 것으로 기대한다”며 “효과적인 전략으로 비용과 시간을 최소화해 신약을 개발해 나갈 것”이라고 말했다.

한편 앱클론은 연구 및 산업용 항체 및 항원 등 납품 서비스로 매해 30억 원 수준의 매출을 올리고 있다. 이 대표는 “코스닥상장을 가능케한 항체 기술은 사업을 영위하는 기본 매출원으로 꾸준히 작용하고 있다”며 “항체 기술에 대한 자신감이 항체치료제를 넘어 그 연장선 위에 있는 CAR-T치료제까지 이어진 것”이라고 설명했다.

김진호 (twok@edaily.co.kr)