레녹스가스토증후군 치료제 소아부터 성인까지 이어져 발작 증상 발현 카리스바메이트, 환자 250여명 대상 임상 진행 미국·유럽 등 주요 국가 60여개 기관서 임상 오는 2025년 글로벌 출시 목표 지난 2017년 美 FDA 희귀의약품 지정
SK바이오팜은 레녹스가스토증후군(LGS, Lennox-Gastaut syndrome) 치료제 ‘카리스바메이트(Carisbamate)’가 글로벌 임상 3상에 돌입했다고 6일 밝혔다.
해당 임상 3상은 소아 및 성인 환자 250여명을 대상으로 미국과 유럽 등 60여개 기관에서 진행 예정이다. 무작위, 이중맹검, 위약대조 방식으로 약물 유효성과 안전성, 내약성 등을 평가한다.
LGS는 소아기 발생하는 가장 심한 형태의 뇌전증으로 꼽힌다. 다양한 종류의 발작 증상이 나타나는 희귀 난치성 소아 뇌전증이다. 발달 장애와 행동 장애를 동반하는 증상을 보이기도 한다. 특히 완치법이 없고 치료 예후도 좋지 않아 환아 약 85%가 성인이 된 후에도 발작을 경험한다. 미국에서 약 4만8000명이 질환을 앓고 있고 전 세계 환자 규모는 약 100만 명 수준으로 추정된다.
SK바이오팜는 카리스바메이트가 광범위한 발작 조절 효과와 우수한 복용 안전성 보일 것으로 기대하고 있다. 뇌전증 치료제 ‘세노바메이트’, 수면장애 치료제 ‘솔리암페톨(美 재즈에 기술수출)’ 등에 이은 차세대 신경질환 신약으로 오는 2025년 글로벌 시장 출시를 목표로 하고 있다.
지난 2017년 미국 식품의약국(FDA)는 카리스바메이트를 희귀의약품(Orphan Drug Designation)으로 지정했다. 희귀의약품으로 지정된 치료제는 우선 심사 신청권과 세금 감면, 허가신청 비용 면제 등 다양한 혜택이 주어진다. 임상 3상에 성공해 허가를 획득하면 7년간 시장 독점권도 부여된다. 허가 전 의약품 경쟁력을 입증하는 척도가 되기도 한다.
조정우 SK바이오팜 사장은 “카리스바메이트의 빠른 상용화를 위해 임상 3상 속도를 높여나갈 것”이라며 “질병으로 고통 받는 환자 삶의 질을 획기적으로 개선할 수 있도록 새로운 치료옵션을 신속히 공급할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.
