AZ, 美 아이오니스 '아밀로이드 치료제' 도입..계약금 2억달러 지급

아밀로이드 관련 심근·신경성 질환 치료 후보물질..총 35.45억+α달러

© 로이터=뉴스1

(바이오센추리=뉴스1) 성재준 바이오전문기자 = 다국적제약사 아스트라제네카(AZ)가 아밀로이드 관련 다발성신경병증 및 심근병 치료를 위한 신약후보물질을 도입했다. 선불 계약금만 2300억원이 넘은 규모다.

미국 바이오센추리는 8일(현지시간) 아스트라제네카가 미국 아이오니스 파마수티컬스로부터 차세대 아밀로이드 관련 치료제를 도입한다며 계약금 2억달러(약 2352억원)를 즉시 선불하고 추후 그 이상을 지불할 예정이라고 보도했다.

아밀로이드증은 대사 장애로 섬유질의 일종인 아밀로이드가 체내 전신 또는 국소적으로 여러 조직에 쌓이는 질환이다. 심장, 신장 등에 침착돼 해당 장기의 기능에 문제를 일으킨다. 유전자 또는 특별한 원인이 없이 발병할 수 있으며 류머티즘 관절염, 다발성골수종 등의 합병증도 발생할 수 있다.

아스트라제네카가 도입할 물질은 '에플론터센(개발명 IONIS-TTR-Lrx)'이다. 아밀로이드 트랜스티레틴 심근병증(ATTR-CM)과 아밀로이드 트랜스티레틴 다발신경병증(ATTR-PN)을 적응증으로 각각 임상3상(CARDIO-TTRansform/ NEURO-TTRansform)을 진행 중이다.

이 신약물질 기술은 단백질 합성과 유전자 조절에 관여하는 mRNA(메신저리보핵산) 번역과정을 억제하거나 조절해 질병을 유발할 수 있는 단백질의 유전적 발현을 억제한다.

계약에 따라 아스트라제네카와 아이오니스는 에플론터센 관련 두 가지 적응증에 대한 미국 내 권리를 공유하게 됐다. 또 아스트라제네카는 남미지역을 제외한 세계시장에 대한 권리를 획득했다.

아스트라제네카는 향후 해당 물질의 개발 및 허가에 따른 단계별 마일스톤으로 4억4500만달러(약 5233억원) 및 상업화 시 29억달러(약 3조4147억원)를 지급할 계획이다. 아스트라제네카는 상업화 이후에는 20% 중반대의 경상로열티를 추가로 지급할 예정이다.

아이오니스 주가는 지난 7일 11% 상승한 30.57달러(약 3만5950원)를 기록했다. 종가 기준 시가총액은 약 43억달러(약 5조568억원)이다.

바이오센추리에 따르면 두 회사는 적어도 하나의 적응증은 매출 60억달러(약 7조560억원)를 넘어설 것으로 전망했다.

오나지아 캐도렛-마니어 아이오니스 부사장(EVP) 겸 최고개발 및 상업화 책임자는 지난 7일 기업 컨퍼런스콜에서 전 세계적으로 약 4만명의 환자가 있는 다발성신경병증 적응증은 곧 개발이 완료될 것이라고 밝혔다.

마니어 부사장에 따르면 NEURO-TTRansform 임상3상은 오는 2022년 중반께 결과를 도출할 예정이다. 2022년 내로 신약 시판허가 신청서(NDA) 제출이 가능할 것으로 전망된다.

반면 마니어 부사장은 CARDIO-TTRansform 임상시험은 2024년쯤 결과 도출이 가능할 것으로 예상했다. 바이오센추리는 두 회사가 앞으로 적응증을 확대할 가능성도 있다고 전망했다.

아이오니스는 이미 아밀로이드증 말초신경병증 치료제 '테그세다(성분 이노테센)'를 시판 중이다. 하지만 테그세다는 심근병증에 대해선 승인되지 않았다.

바이오센추리는 테그세다와 에플론터센 모두 같은 기술(안티센스)을 사용하고 동일한 핵산 구조를 갖고 있으나 매주 투약이 필요한 테그세다와 달리 에플론터센은 3중 N-아세틸갈락토사민 부분과 결합돼 투약 주기가 4주 간격으로 훨씬 길다고 설명했다.

이는 3주 간격으로 투약하는 미국 앨나일람 파마수티컬스의 '온파르토(성분 파타시란)'보다도 이점을 제공할 수 있다는 분석이다. 온파르토도 신경병증을 대상으로는 승인을 받았으나 ATTR-CM에 대해서는 허가받지 못했다.

현재 앨나일람은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 새로운 아밀로이드증 RNAi 치료제 '부트리시란'에 대한 심사를 받고 있다. 허가신청자비용부담법(PDUFA)에 따라 오는 2022년 4월 22일 최종 허가 여부가 결정될 예정이다.

그밖에 다국적제약사 화이자의 저분자 TTR 안정제 '빈다켈/빈다맥스(성분 타파미디스 메글루민)'가 유럽에서 심근병증 및 다발성 신경병증과 관련된 ATTR을 적응증으로 허가를 획득했다. 아직 FDA는 심근병증에 대해서만 승인한 상황이다.

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jjsung@news1.kr