녹십자 희귀병치료제 두각..해외 제약사들과 잇단 계약

소아 간질환·담도 폐쇄증 등

2012년 GC녹십자는 세계에서 두 번째로 헌터증후군 치료제 개발에 성공했다. 희귀병인 헌터증후군은 지능 저하, 청력 소실, 물뇌증(뇌수종) 등 증상이 나타나는 유전 질환이다. 녹십자의 헌터증후군 치료제 '헌터라제'는 중국, 일본 등 해외에서 품목허가 승인을 받으며 지속적으로 시장 점유율을 높이고 있다.

GC녹십자가 희귀병 치료제 시장에서 두각을 나타내고 있다. 이 회사는 올해에만 미국 제약사 등과 총 3건의 희귀질환 관련 계약을 체결했다고 12일 밝혔다.

녹십자는 미국 제약사 미럼 파마슈티컬스의 소아 희귀간질환 신약 '마라릭시뱃(Maralixibat)'의 국내 개발·상용화를 위한 독점 라이선스 계약을 지난 7월 체결했다. 마라릭시뱃은 최근 미국 식품의약국(FDA)에서 알라질증후군 치료제로 판매 승인을 받았다.

녹십자 관계자는 "마라릭시뱃은 진행성 가족성 간내 담즙정체증, 담도폐쇄증 등 희귀질환을 적응증으로 현재 미국과 유럽에서 허가 절차와 임상이 진행되고 있다"며 "녹십자가 내년께 한국에서 마라릭시뱃을 독점 판매할 목표로 준비하고 있다"고 밝혔다.

녹십자는 최근 일본 돗토리대와 GM1 강글리오시드증의 경구용 치료제를 개발하기 위한 공동 연구 계약도 체결했다. 이 질환은 유전자 결함에 따른 체내 효소 부족으로 열성 유전되는 신경퇴행성 질환이다. 신생아 10만명당 1명이 발생한다고 알려져 있으며 대부분 6세 미만 소아에게 발병된다. 이 질환은 신경퇴행과 함께 발작, 근육 약화 등이 동반되며, 현재 출시된 치료제는 없다.

녹십자의 혈우병 치료제 '그린진에프'는 최근 중국 국가약품감독관리국에서 품목허가를 획득했다. 그린진에프는 유전자 재조합 방식으로 개발된 A형 혈우병 치료제로, GC녹십자가 세계 세 번째, 한국에서는 최초로 개발에 성공해 2010년 출시한 제품이다.

녹십자가 희귀의약품에 주목하는 이유는 관련 시장의 특수성 때문이다. 이 시장은 후발 주자의 진입이 어려운 데다 희귀의약품 개발 지원에 적극적인 국가가 많아 빠르게 상용화할 수 있다. 또 희귀의약품을 개발하면 임상 비용을 일반의약품 대비 30%가량 절감할 수 있다는 점도 매력적이다.

[신수현 기자]

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