헬릭스미스, 엔젠시스 ALS 임상 2a상서 환자 절반 첫 치료 사이클 완료

헬릭스미스는 유전자치료제 '엔젠시스(VM202)'에 대한 근위축성 측삭경화증(루게릭병) 임상 2a상에서 환자 50%가 세 번의 치료 사이클 중 첫 번째 사이클을 완료하는 등 순항 중이라고 5일 밝혔다.

헬릭스미스의 ALS 임상 2a상은 미국과 한국에서 진행 중이다. ALS 환자 18명을 대상으로 하며 미국의 4개 임상시험센터와 한국의 한양대학교병원에서 실시되고 있다.

ALS 임상 2a상에서는 엔젠시스의 안전성 및 유효성을 조사한다. 180일 간 총 3번의 치료 사이클로 진행되는 시험이다. 주평가지표는 안전성으로서 임상 기간 동안 발생된 중대한 이상반응의 발생을 조사한다.

이와 함께 측정할 유효성 지표는 △ ALS 환자의 신체 기능을 측정하는 ALSFRS-r의 기저치 대비 변화, △근육 기능 및 강도의 변화, △질병 특이적 및 환자 자가보고에 의한 건강 상태 변화 정도, △변화에 대한 환자의 전반적인 인상, △변화에 대한 전반적인 변화 인상 △호흡 기능 및 생존에 미치는 효과, △근육위축 생체표지자의 변화량 등이다.

헬릭스미스는 ALS 미국 및 국내 임상 2a상을 마친 후 결과에 따라 통계적 검정력을 확보 가능한 규모로 임상 2b상을 진행할 계획이다.

김선영 헬릭스미스 대표이사는 "글로벌 제약사와 엔젠시스의 라이센싱 가능성을 논의할 때 가장 관심을 받는 적응증이 ALS"라며 "이번 2a상에서 안전성과 유효성이 발견될 경우, 그 파장이 클 것"이라고 말했다.

헬릭스미스의 엔젠시스(VM202)는 간세포성장인자(HGF) 단백질을 발현하는 플라스미드 DNA로 구성된 약물이다. 지난 15년 간의 연구와 임상시험을 통해 간단한 근육주사로 생체에서 HGF 단백질을 생산해 경 재생, 혈관 생성, 근육 위축 방지 등의 효과를 나타낼 수 있음을 밝힌 바 있다.

[김시균 기자]

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