생명연, '유전자가위' 상용화 박차.."유전자 치료제·백신 개발"

유전자가위 개량 성과, 유전자 치료제 개발 기업 '진코어' 창업으로 이어져
생명연, "내부 연구원 창업뿐 아니라, 외부 창업 지원해 바이오 창업 주도하겠다"

김용삼 한국생명공학연구원 박사 연구팀 (한국생명공학연구원 제공) 2021.09.28 /뉴스1

(서울=뉴스1) 김승준 기자 = 한국생명공학연구원에서 개량한 '크리스퍼 유전자가위'가 연구원 창업을 통해 기술이전돼 상용화 연구가 이뤄지고 있다.

한국생명공학연구원(KRIBB)은 28일 기자 간담회를 개최해 초소형 유전자가위인 '크리스퍼-카스12f1'(CRISPR-Cas12f1) 기술 개발 성과 및 창업 성과를 설명했다.

이번 유전자 가위 기술은 생명연 연구팀과 연구원 창업기업인 '진코어'의 협업으로 만들어졌다. 연구를 주도한 김용상 유전자교정연구센터 박사팀은 생명연의 창업지원프로그램인 'KRIBB 바이오 스타트업 부스터' 지원을 받아, 유전자 치료제 개발 기업 진코어를 창업했다.

효율적인 유전자교정 치료를 위해서는 유전자가위 유전자를 원하는 체내로 전달해야한다.

3세대 유전자 가위인 크리스퍼-카스9(CRISPR-Cas9) 기술은 전달할 수 있는 유전자 크기가 커 바이러스 전달체(AAV)를 이용한 체내 전달에 어려움이 있어 유전자치료제로서의 활용도가 제한적이었다.

김 박사 연구팀이 개발한 Cas12f1 시스템은 크기가 Cas9보다 1분의3로 매우 작아 AAV 전달용 유전자가위로서 이상적인 특징을 지니고 있다. 하지만 유전자교정 효율이 매우 떨어져 실제적인 치료제로서의 활용이 어려웠다.

연구팀은 표적유전자와 결합하는 부위가 포함된 가이드 RNA의 말단에 추가 염기 서열을 추가해 효율을 높이는 방법을 찾아냈다.

그 결과 Cas12f1 시스템의 효율이 Cas9 수준에 가깝게 개선됐다. 또 크리스퍼 유전자가위의 고질적인 문제였던, 처음 의도하지 않았던 다른 유전자에 영향을 미치는 오프타겟(off-target) 문제를 개선했다.

김용삼 박사는 "저희 (기술 활용) 방안 중 메인은 유전자 치료제가 있고 또 하나는 대마 종자개발이다"라며 "대마는 사회적 혼란을 일으키는 마약으로 알려졌지만, 뇌전증 등 희귀질환 치료제가 나오는 유용 식물이기도 하다. 또 아프리카돼지열병 치료제 백신을 개발하고 있다"고 소개했다.

이어 그는 "이번 연구성과는 생명연의 지원을 받아 연구원 창업 기업인 진코어와 협력해 이루어낸 성과"라며 "향후 시각장애, 근위축증, 빈혈, 암 등 다양한 유전질환 및 희귀난치 질환에 대한 혁신신약 개발에 기여할 것으로 기대된다"고 밝혔다.

진코어는 CRISPR-Cas12f1에 대한 원천기술을 확보하고 있다. 이 기술은 생명연과 진코어가 공동출원 후 기술가치평가를 거쳐 진코어에 기술이전 됐다. 향후 이어질 후속 연구도 이와 같은 두 기관의 협력체계에서 진행될 예정이다.

생물공학 분야의 학술지 '네이처 바이오테크놀로지'에 게재된 이번 연구는 과학기술정보통신부가 추진하는 생명연 주요사업, 과학기술일자리진흥원의 '투자연계형 공공기술사업화기업 성장지원사업' 및 산업통상자원부의 '산업기술 알키미스트 프로젝트'의 지원으로 수행됐다.

한국생명공학연구원의 'KRIBB 바이오 스타트업 부스터 플랫폼 소개 (한국생명공학연구원 권오석 중소벤처기업지원센터장 발표자료 갈무리) 2021.09.28 /뉴스1

한편, 이날 간담회에서는 생명연의 창업 지원제도가 소개됐다. 생명연의 바이오벤처센터에서는 지금까지 99개 기업이 창업보육 지원을 받았으며, 현재는 24개 기업을 창업보육 중이다.

생명연은 기술창업 촉진과 성공률 제고를 위하여 전주기 창업지원 플랫폼인 'KRIBB 바이오 스타트업 부스터'를 구축·운영해 창업 아이템 발굴에서부터 창업, 성장, 투자유치 지원까지 단계별 맞춤형 지원을 수행하고 있다.

또 창업 기능 강화를 위해 ΔKRIBB 개방형 혁신창업제도 ΔKRIBB 바이오 창업스쿨 등을 운영 중이다.

김장성 생명연 원장은 "앞으로 바이오벤처창업 활성화를 위해 내부 연구원뿐 아니라, 외부예비창업자의 창업수요 발굴 및 지원도 강화하여 국가 바이오분야 창업의 주도적 역할을 하겠다"며 "바이오 스타트업 성장에 필요한 핵심요소에 대한 지원을 강화해 창업 초기에 안정적인 성장기반 구축에 큰 도움이 되도록 노력하겠다"고 말했다.

seungjun241@news1.kr