미 FDA, 다케다의 EFGR 엑손20 삽입 NSCLC 환자용 첫 경구형 치료제 '엑스키비티' 승인

오사카, 일본/케임브리지, 매사추세츠 -- 비즈니스와이어 -- 미국 식품의약국(FDA)이 백금 화학 요법에도 병세가 진행된 EGFR 엑손20(Exon20) 삽입 돌연변이 전이성 비소세포폐암(NSCLC) 진단을 받은 성인 환자 치료제로 엑스키비티(Exkivity, 모포서티닙(mobocertinib))를 승인했다고 다케다제약(Takeda Pharmaceutical Company Limited, 이하 다케다)(도쿄증권거래소: 4502/뉴욕증권거래소: TAK)이 15일 발표했다.

FDA의 사전 검토 허가를 받아 혁신적 치료제와 희귀 의약품으로 지정되고, 신속 심사 대상에 오른 엑스키비티는 EGFR 엑손20 삽입 돌연변이를 표적화하도록 특별 설계한 경구형 치료제로, 경구형 치료제 가운데 처음이자 유일하게 FDA 승인을 받았다. 객관적 반응률(ORR)과 반응 기간(DoR)을 기반으로 한 신속 승인을 통과했으며, 향후 추가 시험을 통해 임상적 효과가 확인되면 허가를 이어갈 수 있다.

테레사 비테티(Teresa Bitetti) 다케다 글로벌종양사업부 사장은 “엑스키비티 승인은 EGFR 엑손20 삽입 NSCLC 환자에게 새롭고 효과적인 치료 옵션을 선사할 신호탄”이라며 “엑스키비티는 EGFR 엑손20 삽입 NSCLC 환자를 위한 처음이자 유일한 경구형 치료제로서 약 1.5년이라는 상당히 고무적인 반응 기간 중앙값을 드러냈다”고 말했다. 이어 “이번 승인은 종양학 분야에서 소외된 환자들의 요구 사항을 충족하기 위해 매진하는 다케다의 노력을 배가하는 이정표”라고 덧붙였다.

또 FDA는 서모피셔사이언티픽(Thermo Fisher Scientific)의 ‘온코민 Dx 타깃 테스트(Oncomine Dx Target Test)’를 EGFR 엑손20 삽입 NSCLC 환자를 규명하기 위한 엑스키비티용 NGS 동반 진단 기기로 승인했다. NGS 검사는 검출율이 50%를 밑도는 PCR 검사보다 더 정확한 진단이 가능하기 때문에 EGFR 엑손20 삽입 NSCLC 환자에게 그 중요성이 남다르다.

다나파버암연구소(Dana Farber Cancer Institute)의 파시 A. 얀(Pasi A. Jänne) 박사는 “EGFR 엑손20 삽입 NSCLC은 기존의 EGFR TKI로는 효과적으로 표적화하기 어려운 암”이라며 “엑스키비티 승인은 임상적으로 의미 있고 일관된 반응을 보여준 환자들을 위해 특별히 설계한 새로운 경구형 표적 치료제를 전문의와 환자들에게 제공하려는 여정에 일대 진전”이라고 말했다.

국제암지원네트워크(ICAN)의 엑손20 그룹 총괄인 마르시아 혼(Marcia Horn)은 “EGFR 엑손20 삽입 NSCLC 환자의 문제는 진단이 어렵고 반응율을 높일 표적 치료 옵션도 부족한 상당히 드문 폐암을 안고 산다는 점”이라며 “약 5년 동안 EGFR 엑손20 삽입 NSCLC 환자와 그 가족을 지원해 온 단체의 일원으로서 이런 파괴적 질병과의 싸움에 지속적인 발전이 있어 기쁘고, 엑스키비티 승인에 이바지한 전 세계 과학자, 의료진, 환자 및 가족에게 감사드린다”고 말했다.

이번 FDA 승인은 엑스키비티 임상 1/2상에서 백금 화학 요법을 받은 환자들이 보인 결과를 토대로 이뤄졌다. 임상 1/2상에 참여한 EGFR 엑손20 주입 NSCLC 환자는 모두 114명으로 이전에 백금 치료를 받은 바 있으며, 엑스키비티를 160㎎ 투여받았다. 2021 미국임상종양학회(ASCO) 연례 회의에서 임상 1/2상 시험 결과가 발표됐으며 독립검토위원회(IRC)의 평가 결과, IRC당 ORR은 28%(조사관당 35%), DoR 중앙값은 17.5개월, 전체 생존율(OS) 중앙값은 24개월, 무진행 생존 기간(PFS) 중앙값은 7.3개월이었다.

가장 일반적인 부작용(20% 이상)은 설사, 발진, 메스꺼움, 구내염, 구토, 식욕 감소, 손톱 주위염, 피로, 피부 건조, 근골격계 통증 등이었다. 부작용은 블랙박스로 QTc 연장, TdP (Torsades de Pointes) 경고를 받았으며 경고 및 주의 사항으로 간질성 폐질환 및 폐렴, 심장 독성, 설사가 표기됐다.

FDA는 우수종양학센터(OCE) 이니셔티브 ‘프로젝트 오르비스(Project Orbis)’를 통해 엑스키비티를 검토했다. 프로젝트 오르비스는 국제 파트너들이 항암제 신청을 동시에 심사할 수 있는 기틀을 제공한다. 다케다는 엑스키비티를 환자에게 제공하기 위한 전 세계 규제 기관과 협력이 계속되길 기대한다.

다케다 웨이브1(Wave 1) 파이프라인 개요

다케다는 글로벌 브래드 확장과 웨이브1 파이프라인을 통해 단기 성장을 추진하기 위한 유리한 고지를 점하고 있다. 웨이브1 파이프라인에는 2024 회계연도까지 승인이 가능한 동급 최고의 혁신적 신물질신약(NME)를 포함한다. 웨이브2(Wave 2) 파이프라인은 2025 회계연도 이후 다케다의 지속 가능한 성장을 뒷받침할 약 30가지 NME와 차세대 플랫폼을 포함한다.

엑스키비티(Exkivity, 모포서티닙(mobocertinib)) 개요

엑스키비티는 EGFR 엑손20 삽입 돌연변이를 표적화하도록 특별 설계한 혁신적 경구형 티로신키나제억제제(TKI)다.

FDA는 백금 화학 요법에도 병세가 진행된 EGFR 엑손20 삽입 돌연변이 전이성 NSCLC 진단을 받은 성인 환자 치료제로 엑스키비티를 승인했다.

또 중국 의약품평가센터(CDE)는 최소 1회 전신 화학 요법 치료를 받은 EGFR 엑손20 삽입 돌연변이 전이성 NSCLC 환자를 위한 엑스키비티 임상 1/2상 결과 검토를 승인했다.

엑스키비티에 대한 더 자세한 정보는 웹사이트(www.EXKIVITY.com)에서 확인할 수 있다. 블랙박스 경고를 비롯한 처방 정보도 웹사이트(https://takeda.info/Exkivity-Prescribing-Information)에서 확인할 수 있다.

EGFR 엑손20 삽입 NSCLC 개요

비소세포폐암(NSCLC)은 가장 일반적인 형태의 폐암이다. 세계보건기구(WHO)[1,2]에 따르면 전 세계에서 매년 약 220만명이 폐암 진단을 받으며, 이 가운데 약 85%가 NSCLC 환자로 추정된다. EGFR 엑손20 삽입 NSCLC 환자들은 전체 NSCLC 환자의 1~2%를 차지한다. 서구[3-7]보다 아시아에서 환자가 더 많고, EGFR 엑손20 삽입을 표적화하지 않는 EGFR TKI과 화학 요법이 환자들에게 미치는 영향이 제한적이어서 여느 EGFR 돌연변이보다 예후가 더 나쁘다는 특징이 있다.

다케다는 지속적인 연구·개발 활동을 통해 혁신적인 의약품을 개발·출시해 폐암 공동체의 요구 사항을 해결하려 한다.

엑스키비티 관련 중요 안전 정보

QTc 간격 연장과 TdP: 엑스키비티는 치명적일 수 있는 TdP를 포함해 생명을 위협하는 심박수 보정 QT (QTc) 연장을 유발할 수 있어 치료 과정에서 QTc와 전해질을 주기적으로 검사할 필요가 있다. QTc 연장을 위한 위험 요소와 함께 환자의 검사 주기를 늘려야 한다. QTc 간격을 늘리는 것으로 알려진 의약품이나 QTc를 연장할 수 있는 중간급 및 강력한 CYP3A 억제제를 엑스키비티와 함께 복용하지 말아야 한다. QTc 연장이 심할 경우 복용을 일시 중단하거나 줄이거나 영구 중단해야 한다.

간질성폐질환(ILD)/폐렴: 호흡기 증상을 보이거나 악화된 환자의 ILD/폐렴 발병을 주시해야 한다. ILD/폐렴이 의심되는 환자에게는 엑스키비티 투여를 즉각 중단하고, ILD/폐렴 진단이 확정됐을 때는 영구 중단해야 한다.

심장 독성: 베이스라인과 치료 과정에서 좌심실 박출 계수를 포함해 심장 기능을 주시해야 한다. 심각성에 따라 복용을 일시 중단하거나 줄이거나 영구 중단해야 한다.

설사: 설사는 신장 장애에 상관없이 탈수나 전해질 불균형으로 이어질 수 있다. 전해질을 검사해 설사 초기 단계에 지사제를 복용하고, 수분과 전해질 섭취를 늘릴 것을 환자에게 권해야 한다. 심각성에 따라 복용을 일시 중단하거나 줄이거나 영구 중단해야 한다.

배아-태아 독성: 태아에게 나쁜 영향을 줄 수 있다. 생식 능력이 있는 여성에게 태아에게 미칠 수 있는 잠재적 위험을 알리고, 효과적인 비호르몬 피임법을 사용할 것을 권해야 한다.

다케다의 종양 치료 부문에 대한 헌신

다케다의 연구 개발은 환자들의 삶을 향상하기 위한 과학, 획기적 혁신 및 열정에 대한 헌신적 노력을 통해 전 세계 암 환자들에게 새로운 의약품을 제공하는 데 목적이 있다. 회사의 혈액 질환 치료제, 견실한 파이프라인, 고형 종양 의약품은 모두 환자에게 필요한 혁신적이고 경쟁력 있는 치료제를 계속 제공하는 것을 목표로 한다. 자세한 정보는 웹사이트(www.takedaoncology.com) 참조.

다케다제약(Takeda Pharmaceutical Company Limited) 개요

다케다제약(도쿄증권거래소: 4502 / 뉴욕증권거래소: TAK)은 일본에 본사를 두고 과학을 삶에 변화를 주는 의약품으로 구현해 환자에게 보다 나은 건강과 더 밝은 미래를 가져다주기 위해 최선을 다 하고 있는 가치 중심, 연구 개발 기반의 글로벌 바이오제약 회사다. 다케다는 종양학, 희귀 질환, 중추신경계 및 위장병학의 네 가지 치료 분야에 연구 개발 노력을 쏟고 있다. 또 다케다는 플라스마 유래 치료법과 백신에 목적을 둔 연구 개발 투자에 힘쓰고 있다. 또 새로운 치료 옵션의 한계를 앞당기고 강화된 협업 연구 개발 엔진과 역량을 활용해 견고하고 다양한 파이프라인을 창조해 사람들의 삶을 변화하는 데 이바지하는 혁신적 의약품 개발에 주력하고 있다. 다케다 직원들은 환자의 삶의 질 향상과 80여 국가에서 헬스케어 분야의 파트너들과 협력에 전념하고 있다.

중요 통보사항

이 통보와 관련해 ‘보도자료’는 이 문서 및 기타 구두 발표 자료, 문답 세션, 이 보도자료와 관련해 다케다제약(이하 다케다)이 언급하거나 배포한 서면 또는 구두 자료 등을 모두 포함한다. 이 보도자료(구두 브리핑, 브리핑과 관련해 행한 문답 등을 포함)는 유가증 권의 매입, 인수, 청약, 교환, 판매, 처분을 위한 제안, 권유, 호객 행위와는 무관하며 어떠한 법적 관할권하에서도 투표나 승인을 요청하는 행위와도 무관하다. 이 보도자료를 통해 어떠한 주식이나 증권도 일반 투자자들에게 제공되지 않는다. 1933년 제정 미국 증권법(이후 수정법도 포함) 규정에 따라 등록(또는 면제되는 경우도 포함) 목적으로 하는 경우를 제외하고는 미국 내에서 어떠한 증권 제안도 하지 않는다. 이 보도자료는 수취자가 정보의 목적으로만 사용한다는 조건하에 제공(수취자에게 제공될 수 있는 다른 정보와 함께)되는 것이다(따라서 어떠한 투자, 취득, 처분 등 거래 평가 목적으로 사용되지 않는다는 조건으로). 이 제약 조건을 준수하지 않을 경우 이는 관련 증권법 위반이 된다.

다케다가 직간접적으로 지분을 소유한 기업들은 별도의 법인으로 간주된다. 이 보도자료에서 ‘다케다’는 다케다 본사뿐만 아니라 그 자회사들을 지칭할 때도 편의상 사용되는 경우가 있다. 이와 마찬가지로 ‘우리’라는 표현도 자회사들이나 다케다의 파트너 회사들을 지칭할 때 사용될 수 있다. 이러한 표현은 특정 회사를(들을) 지칭할 때 다른 적절한 표현이 없을 경우 사용될 수 있다.

미래예측진술

이 보도자료와 이와 관련해 추가로 배포되는 자료는 다케다의 미래 비즈니스 상황과 미래 위상, 추정, 예측, 목표, 플랜 등을 포함한 경영실적 등에 대한 미래예측진술과 믿음, 의견 등이 들어가 있을 수 있다. 미래예측진술은 ‘목표’, ‘계획’, ‘믿는다’, ‘희망한다’, ‘계속 그럴 것으로 추정된다’, ‘기대한다’, ‘목표한다’, ‘의도한다’, ‘보장한다’, ‘그럴 것이다’, ‘그럴 수도 있다’, ‘그래야 한다’, ‘그럴 것으로 예상된다’, ‘그럴 수도 있다’, ‘예측한다’, ‘추정한다’, ‘현 상황을 근거로 예상한다’ 등이나 이와 유사한 표현 또는 부정적인 표현을 종종 포함하고 있으며 이에 대한 제한은 없다. 이 미래예측진술은 다음 내용을 포함해 많은 중요 요소들에 대한 가정에 근거한 것이며 이는 미래예측진술에 의해 표현되거나 암시되는 사항과 매우 다른 결과를 가져올 수 있다. 중요 요소에는 △일본과 미국의 일반적인 경제 상황을 포함해 다케다의 글로벌 비즈니스를 둘러싼 경제 상황 △경쟁 압력과 개발 △글로벌 의료 보험 개혁을 포함한 적용 가능한 법률과 규제의 변화 △임상 성공과 규제 당국의 결정 및 그 결정 시기의 불확실성을 포함한 신제품 개발에 내재된 도전 과제 △신제품 및 기존 제품의 상업적 성공의 불확실성 △제조상의 어려움 또는 지연 △금리와 환율 변동 △기존 제품 및 개발하고 있는 제품의 안전성과 효능에 대한 클레임 및 문제 제기 △신종 코로나바이러스 대유행과 같은 보건 위기가 다케다가 사업을 운영하는 국가의 외국 정부를 포함, 다케다와 그 고객 및 공급 업체, 또는 사업의 다른 측면에 미치는 영향 △인수한 회사와의 합병 후 통합 노력의 시기와 영향 △다케다의 운영에 핵심이 아닌 자산을 매각하는 능력 및 그 매각 시기 △다케다의 가장 최근의 20-F 양식의 보고서와 미국 증권거래위원회(SEC)에 제출된 다케다의 다른 보고서에서 확인된 기타 요소들이 포함되며 다케다 웹사이트(https://www.takeda.com/investors/reports/sec-filings/ 또는 www.sec.gov)에서 입수할 수 있다. 다케다는 법률 또는 증권거래소 규정에 의해 요구되는 경우를 제외하면 이 보도자료에 포함된 미래예측진술 또는 기타 미래예측진술을 업데이트할 의무가 없다. 과거의 실적은 미래 실적을 짐작하게 하는 지표가 아니며 이 보도자료에 담긴 다케다의 실적은 미래 실적을 예상할 수 있게 하는 추정 자료나 예측을 가능하게 하는 근거 자료가 될 수 없다.

의료 정보

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[1] Sung H. Global Cancer Statistics 2020: GLOBOCAN Estimates of Incidence and Mortality Worldwide for 36 Cancers in 185 Countries. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/33538338/. Accessed May 27, 2021 [2] American Cancer Society. What is Non-Small Cell Lung Cancer? https://www.cancer.org/cancer/non-small-cell-lung-cancer/about/what-is-non-small-cell-lung-cancer.html. [3] Riess, Jonathan W. Diverse EGFR Exon 20 Insertions and Co-Occurring Molecular Alterations Identified by Comprehensive Genomic Profiling of NSCLC. https://www.jto.org/article/S1556-0864(18)30770-6/fulltext. Accessed April 7, 2020. [4] Fang, Wenfeng. BMC Cancer. EGFR exon 20 insertion mutations and response to osimertinib in non-small-cell lung cancer. https://bmccancer.biomedcentral.com/articles/10.1186/s12885-019-5820-0. Accessed April 7, 2020. [5] Kobayashi Y, Mitsudomi T. Not all epidermal growth factor receptor mutations in lung cancer are created equal: Perspectives for individualized treatment strategy. Cancer Sci. 2016;107(9):1179-1186. doi:10.1111/cas.12996 [6] Yatabe Y, Kerr KM, Utomo A, et al. EGFR mutation testing practices within the Asia Pacific region: results of a multicenter diagnostic survey. J Thorac Oncol. 2015;10(3):438-445. doi:10.1097/JTO.0000000000000422 [7] Kris MG, Johnson BE, Berry LD, et al. Using multiplexed assays of oncogenic drivers in lung cancers to select targeted drugs. JAMA. 2014;311(19):1998-2006. doi:10.1001/jama.2014.3741

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출처:Takeda Pharmaceutical Company Limited

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