"유전자치료제 기업 넘어 위탁개발생산·식품 확장"

"헬릭스미스는 유전자 전달체 기술을 기반으로 설립된 회사인 만큼 다양한 유전자 전달체 플랫폼 기반 독점적 지적 재산권과 노하우로 시장 경쟁력을 가지고 있다. 개별 프로덕트 컴퍼니가 아닌 기술 플랫폼 기업으로서 유전자 치료제 전문 글로벌 바이오텍으로 성장하는 것이 우리 목표다."

유승신(사진) 헬릭스미스 대표이사는 15일 기자 간담회를 열고 헬릭스미스의 유전자 치료제 엔젠시스의 연구 개발 로드맵과 향후 사업 계획 등을 공개했다. 이날 간담회는 지난 7월 소액주주와의 갈등이 일단락된 후 두 달여 만에 열린 자리다.

헬릭스미스는 개발 중인 유전자치료제 '엔젠시스(VM202)'의 여러 적응증에 대한 임상을 진행하는 중이다. 개발이 상당히 진척된 분야는 당뇨병성 신경병증이다. 당뇨병성 신경병증은 고혈당에 의해 혈관과 신경이 손상돼 극심한 통증을 느끼는 당뇨병 합병증이다. 엔젠시스는 간세포 성장인자(HGF)를 발현하는 물질로 구성돼 있어 새 혈관 생성, 신경 재생 효과가 있어 당뇨병성 신경병증을 치료할 수 있다는 설명이다. 현재 미국에서 152명을 대상으로 임상 3-2상을 전개하고 있으며 내년 연구가 완료될 예정이다. 최근에는 3-3상을 위한 임상시험수탁기관(CRO)을 선정했다. 2023년에 3-3상을 완료한 직후 생물의약품 시판허가 신청(BLA)에 착수할 계획이다. 이 외에도 근위축성 측삭경화증(루게릭병), 샤르코 마리 투스병에 대한 엔젠시스 임상이 미국과 한국에서 진행되고 있다.

과거 헬릭스미스는 당뇨병성 신경병증에 대한 전기 3-1상에서 약효를 검증하지 못하면서 개발 실패 논란에 휩싸인 바 있다. 회사 측은 전기 3-1상 당시 환자들이 느끼는 통증을 수개월 동안 수기로 기록해야 했기 때문에 임상 데이터의 품질 저하가 나타난 것이 가장 큰 문제였다고 지적했다. 문제를 파악한 헬릭스미스가 CRO를 교체한 이후 진행된 후기 3-1상에서는 안전성과 장기간 진통 효과 등 유의미한 결과가 나타났다는 설명이다. 유 대표는 "전기 3-1상에서 성공하지 못했던 원인을 다각도로 분석한 결과 임상 운영상의 문제가 컸다"며 "해결 가능한 모든 문제점을 보완해 3-2상을 진행 중이며, 안정적인 플라시보 컨트롤과 정확한 통증 기록을 위해 전문기관을 통한 교육 프로그램을 도입했고 우수한 CRO를 고용했다"고 설명했다.

유전자 치료제 개발사로 이름을 알렸지만 CDMO(위탁개발생산) 진출, 건강기능식품 부문 강화 등을 통해 사업 외연을 확장할 계획이다. CDMO사업의 경우 자회사 카텍셀을 시작으로 고객사를 확보해 내년 초 본격적인 생산에 돌입하고, 이를 통해 이르면 2023년 100억원대 매출을 올린다는 계획이다. 재무 상황도 차츰 좋아지고 있다. 유 대표는 "지난 8월 반기 결산 결과 영업손실 규모가 전년 대비 줄었고 내년 말까지 계획된 주요 임상을 마치고서도 1000억원 이상의 현금 자산을 보유할 수 있다"며 "신규 사업을 통한 외부 투자 유치 든 다각도의 재원 확보를 통해 리스크가 발생하지 않도록 노력할 것"이라고 밝혔다.

유선희기자 view@dt.co.kr