GC녹십자, 日돗토리대와 희귀질환 개척 위해 손잡아

경구용 강글리오시드증 치료제 공동 개발

GC녹십자가 일본 돗토리대학교와 희귀질환 치료제를 공동 개발한다.

GC녹십자는 일본 돗토리대학교와 'GM1 강글리오시드증(GM1 gangliosidosis, GM1)'의 경구용 치료제 개발을 위한 공동 연구, 라이선스 계약을 체결했다고 2일 밝혔다.

'GM1'은 유전자 결함에 따른 체내 효소 부족으로 열성 유전되는 신경퇴행성 질환이다. 신생아 10만명당 1명이 발생한다고 알려져 있으며, 대부분 6세 미만의 소아에게 발병된다. 이 질환은 신경퇴행과 함께 발작, 근육 약화 등이 동반되며, 현재 출시된 치료제는 없다.

양측은 계약에 따라 GM1 경구용 치료제 개발을 위한 신규 후보 물질 발굴에 나선다. 이번 연구에서 GC녹십자는 후보 물질 합성과 비임상 독성 시험을 담당하며, 임상시험부터는 단독으로 진행한다. 회사 측은 계약을 통해 신규 물질 특허 단독 소유, 독점실시권을 확보했으며, 앞으로 상업화에 도전할 계획이라고 밝혔다.

돗토리대는 후보 물질 스크리닝과 비임상 효능시험을 맡는다. 돗토리대가 보유하고 있는 GM1 치료 물질 스크리닝 기술은 일본 정부기관인 의료연구개발기구(AMED)의 지원을 받아 의학·건강·영양 연구소(NIBIOHN)와 협업을 통해 확보했다. 양측 계약 합의 조항에 따라 돗토리대는 계약금과 개발 단계에 따른 마일스톤을 지급받고, 별도로 제품이 상용화 됐을 때 로열티를 수수할 권한도 보장받았다.

[신수현 기자]

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