GC녹십자, 日돗토리대와 희귀질환 약 공동연구 계약

경구용 GM1 강글리오시드증 치료제 개발 목표

[서울=뉴시스]GC녹십자 본사 전경. (사진= GC녹십자 제공) 2021.06.11

[서울=뉴시스] 송연주 기자 = GC녹십자는 일본 돗토리대학교와 ‘GM1 강글리오시드증’(GM1 gangliosidosis, 이하 GM1)의 경구용 샤페론 치료제 개발을 위한 공동연구 및 라이선스 계약을 체결했다고 2일 밝혔다.

GM1은 유전자 결함에 따른 체내 효소 부족으로 열성 유전되는 신경퇴행성 질환이다. 신생아 10만명 당 1명 꼴로 발생한다고 알려져 있다. 대부분 6세 미만의 소아기에서 발병된다. 이 질환은 신경퇴행과 함께 발작, 근육 약화 등이 동반된다. 현재 시장에 출시된 치료제는 없다.

계약에 따라 양측은 GM1 경구용 샤페론 치료제 개발을 위한 신규 후보물질 발굴에 나선다.

이번 연구에서 GC녹십자는 후보물질 합성 및 비임상 독성시험을 담당할 예정이다. 인체 임상시험부턴 단독으로 진행한다. 회사 측은 계약을 통해 신규 물질 특허 단독 소유 및 독점실시권을 확보했다. 추후 글로벌 상업화에 도전할 계획이라고 밝혔다.

돗토리대는 후보물질 스크리닝과 비임상 효능시험을 맡는다. 양측의 합의조항에 따라 돗토리대는 계약금과 개발 단계에 따른 마일스톤을 지급받고, 별도로 제품이 상용화 됐을 때 로열티를 수수할 권한도 보장받았다.

허은철 GC녹십자 대표는 "앞으로도 희귀 난치성 질환으로 고통받고 있는 환자들에게 새로운 치료방법을 제시하기 위해 다양한 형태의 협력을 이어가겠다"고 말했다.

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