헬릭스미스 유전자 치료제 '엔젠시스' 임상 3상서 희비 교차

당뇨병성 족부궤양 치료제
참가한 환자 모자라 조기종료
44명 실험에선 완치비율 높아

헬릭스미스가 유전자치료제 '엔젠시스(VM202)'의 당뇨병성 족부궤양(DFU)에 대한 미국 임상 3상을 조기에 종료했다. 시험에 참가할 환자 등록에 속도가 나지 않았기 때문이다. 다만 적은 환자 수에도 불구하고 엔젠시스가 DFU에 큰 효과를 나타내는 것으로 분석돼 업계에서 큰 주목을 받게 됐다.

헬릭스미스는 DFU 환자를 대상으로 한 엔젠시스의 미국 임상 3상 시험을 조기 종료하고 분석한 결과를 지난 17일 공시했다. DFU는 당뇨병으로 인해 발바닥 등의 살이 패여 들어가는 질환을 말한다. 앞서 회사 측은 지난 2015년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상시험계획(IND) 승인을 받아 지난해 2월까지 임상 3상 시험을 진행해왔다.

당초 헬릭스미스는 당뇨병 환자 300명을 모집해 임상을 진행하려 했으나, 44명의 환자 등록만 이뤄졌다. 이유는 높은 환자 스크리닝(선별) 기준이었다. 김선영 헬릭스미스 대표는 "세계적으로 처음 실시하는 DFU 유전자치료 임상3상이다 보니 환자 선정과 제외 기준을 너무 엄격하게 잡았다"며 "스크리닝 기간이 45일로 너무 길었고 표준치료를 빈번하게 시행하다 보니 상처 크기가 많이 변해 탈락한 사람이 많았다"고 설명했다.

하지만 엔젠시스로 치료한 집단이 높은 완치율을 보인 점은 고무적이다. 특히 신경허혈성 궤양 환자들 집단에서는 주사 후 5개월째에 위약군 대비 63% 높은 완치율을 보였다. 완치된 환자 비율이 엔젠시스를 투여한 집단이 위약을 투여받은 집단보다 5~6배 높다는 것이다. 통계적 유의성을 나타내는 p값도 충분한 수치(0.05 이하)를 나타냈다. 김 대표는 "이번 결과가 더욱 의미 있는 것은 치료 전 궤양의 크기가 위약군이 더 작았음에도 불구하고 엔젠시스 군에서 완치율이 높았다는 점"이라고 강조했다.

김 대표는 임상 프로토콜(시험계획)을 재정비해 임상 3상에 재도전하겠다고 선언했다. DFU 시장 규모가 거대하고, 현재까지 효과적인 치료법이 없는 '블루오션'이기 때문이다. 2019년 기준 DFU를 처치하는 제품시장 규모만 해도 9조원에 이르며, 미국 내에서 당뇨 관련 발 질환으로 인해 쓰는 비용이 약 52조원에 달하는 것으로 알려져 있다.

새롭게 시작할 임상 3상은 글로벌 빅파마들과 공동으로 진행할 가능성이 높다. 김 대표는 "DFU에 관심있는 기업들이 많았기 때문에, 올 하반기 결과 발표를 계기로 본격적인 파트너쉽 물색에 들어가 공동으로 임상3상을 실시할 것"이라며 "시작 후 2년 내 임상 3상 종료 그로부터 1년 후 시판허가가 목표"라고 전했다.

헬릭스미스는 한때 시가총액 기준으로 코스닥 상장사 중 2위에 오를 정도로 유망한 기업이었지만 '임상 오염사태'와 고위험 자산 투자로 인해 주가가 급락했다. 이에 헬릭스미스는 전문경영인을 영입해 책임경영 체제로 조직을 정비하는 등 쇄신방안을 내놓았다. 또 김 대표가 내년 10월 말까지 엔젠시스 임상 3상 통과, 주가 10만원대 등이 이뤄지지 않으면 자신이 보유한 주식 전량을 내놓겠다고 발표하기도 했다.

[박윤균 기자]

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