환자 맞춤형 항암제.. 1회 치료로 완치 기대 [주목해야 할 신의료 기술]

혈액암 치료제 '킴리아' 국내 허가

#. 미국의 에밀리는 2010년, 당시 5세에 급성 림프구성 백혈병을 선고 받은 뒤 치료를 진행했지만 2011년 재발했다. 그 이후 조혈모세포 이식대기 중 병세가 급격히 악화돼 결국 이식 받지 못한 상태가 됐고 의료진은 호스피스 또는 집으로 갈 것을 권고했다. 에밀리는 마지막 심정으로 2012년 CAR-T 치료를 진행했고 현재까지 9년째 재발 없는 상태를 유지 중이다.

지난 3월 5일 식품의약품안전처 허가를 받은 노바티스 '킴리아'가 암 환자들의 희망으로 떠오르고 있다.

킴리아는 환자에서 채취한 T세포 표면에 암세포의 특정 항원을 인지하는 키메릭 항원 수용체(CAR)가 발현될 수 있도록 유전적으로 재조합시킨 후 다시 환자의 몸에 주입하는 방식의 항암제다. 세포·유전자·면역치료제의 특성을 모두 갖춘 항암제로, 단 1회 치료로 다른 치료 옵션이 없는 말기 혈액암 환자들을 완전 관해(완전히 암이 사라졌다는 의미)에 이르게 한다.

킴리아는 개인 맞춤형 치료제인 만큼 제조를 위해 전문 인력과 의료기관의 훈련 및 승인 등 고도화되고 전문화된 과정이 수반된다. 킴리아는 환자의 정맥에서 채취한 T세포를 사용해 제조된다. 채취된 T세포는 냉동 보존돼 미국 뉴저지 모리스 플레인즈에 있는 연구소로 운반되고 T세포 표면에 암세포의 특정 항원을 인식할 수 있는 키메릭 항원 수용체(CAR)가 발현될 수 있도록 유전적으로 재프로그래밍된다. 이후 엄격한 품질 관리를 거쳐 치료 기관으로 보내 해당 환자에게 주입된다. 환자에게 주입된 CAR-T 세포는 암세포의 특정 수용체를 표적으로 인식해 결합해 암세포를 파괴하게 된다. 환자의 세포가 제조 현장에 도착한 후 환자 주입을 위해 치료센터로 다시 보내지기까지는 약 3~4주가 소요된다.

킴리아는 국내에서 성인 재발 또는 불응성 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL)과 25세 미만의 소아 및 젊은 성인 재발 또는 불응성 B세포 급성 림프구성 백혈병(ALL)의 치료로 사용된다. 일반적인 DLBCL, ALL환자들은 표준 항암화학요법으로 대부분 치료되지만, 일부의 재발 또는 불응 환자들은 대체 치료 옵션이 없어 기대여명이 약 6개월 미만에 불과했다. 이러한 환자들도 킴리아 치료를 통해 장기생존을 기대할 수 있게 된 것이다. 또한 치료 횟수 측면에서도 원샷 치료제인만큼 치료 기간이 길어 주기적으로 치료가 필요했던 기존 치료제와는 차별점이 있다.

대체 치료가 없어 기적을 바랄 수 밖에 없었던 환자들에게 킴리아 원샷치료는 새로운 삶을 살 수 있는 희망이 되고 있다. 환자들이 '환자로 사는 기간' 자체가 단축되기 때문에 환자, 환자 가족들의 삶 역시 큰 영향을 미칠 것이다.

삼성서울병원 혈액종양내과 김석진 교수님 "재발 또는 기존 치료제에 불응하는 DLBCL또는 ALL 환자들은 대체 치료 옵션이 없어 기대 여명이 6개월에 불과할 정도로 매우 긴급한 상황이었다"며 "환자의 자가세포를 이용한 원샷 치료인 킴리아의 국내 허가로 해당 환자들도 생명 연장을 넘어 장기생존까지 가능해졌다는 점에서 전문의로서 기대가 크다"고 말했다. 이어 "허가와 더불어 좋은 치료제를 실제로 환자들이 쓸 수 있게끔 접근성 강화가 필요하다"며 "최근 4차 암관리종합계획에서도 정부가 밝혔듯 혁신 신약의 급여를 위해 이해관계자들의 적극적인 노력이 필요하다"고 덧붙였다.

hsk@fnnews.com 홍석근 기자