프로큐알, 두번째 희귀 안질환 RNA 치료제 임상 위해 1007억원 모금

희귀 유전성망막질환 치료제 후보 'QR-431' 임상2·3상 예정

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(바이오센추리=뉴스1) 성재준 바이오전문기자 = 네덜란드의 생명공학회사 프로큐알테라퓨틱스(ProQR Therapeutics N.V.)가 두 번째 리보핵산(RNA) 신약 개발을 위해 최근 1000억원이 넘는 자금을 모금했다.

7일 미국 바이오전문매체 바이오센추리는 최근 프로큐알이 최근 RNA 기반 안티센스 올리고핵산(AOS) 기술을 적용한 자사의 유전성 망막질환 치료제 신약후보 'QR-421'의 차기 임상시험을 진행하기 위해 9000만달러(약 1007억원)에 이르는 자금을 모금했다고 전했다.

프로큐알에 따르면 QR-421은 임상1·2상(Stellar) 임상시험에서 1회 접종 만으로 USH2A 유전자 변이로 인한 어셔증후군 및 비증후군성 망막색소변성증과 같은 희귀 유전질환을 앓는 피험자들의 시력, 시야 및 망막의 민감도를 개선했다.

어셔 증후군은 청각장애와 함께 시각장애가 점차 진행되는 유전학적 질환이며 망막색소변성증은 망막에 분포하는 광수용체의 기능장애로 발생하는 것으로 알려졌다.

프로큐알은 오는 연말부터 해당 질환의 중등도 환자와 진행성환자들을 위한 임상2·3상과 중증 환자들을 위한 임상2·3상을 각각 진행할 예정이다. 이를 위해 지난 3월 24일 첫 초기 연구결과 판독 후 프로큐알은 지난 31일 6.50달러(약 7273원)자사 주 1380만주를 매각해 약 9000만달러를 모금했다.

한편 다음날 프로큐알은 지난 15개월 간 희귀유전질환인 레베르선천성흑암시(LCA) 환자를 대상으로 자사의 주요 치료제 후보 'QR-110(성분 세포파르센)'의 초기 임상12상 결과를 국제 학술지 '네이처메디슨(Nature Medicine)'에 게재했다. QR-110은 환자의 유리체에 직접 약물을 주입하는 주사제로 개발되고 있다.

프로큐알은 측은 오는 10일 미국 사시소아안과협회(AAPOS) 연례 회의에 해당 연구결과를 공개할 예정이다. 미국 임상정보 사이트인 클리니컬트라이얼스에 따르면 현재 진행 중인 세포파르센은 오는 12월 완료 예정이다.

바이오센추리에 따르면 현재 ProQR은 LCA를 비롯한 유전성 안질환 치료를 위해 최소 9개의 치료법을 개발하고 있다.

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jjsung@news1.kr