[바이오 투자의 정석]첨단치료제로 떠오른 유도만능줄기세포

이데일리-LSK인베스트먼트 공동 기획 시리즈
김명기 LSK인베스트먼트 창업자 및 대표
LSK 인베스트먼트는 국내 대표 바이오전문 투자회사

김명기 LSK인베스트먼트 대표

[김명기 LSK인베스트먼트 대표] 배반포에서 얻은 배아줄기세포는 내배엽, 중배엽, 외배엽 세포로 모두 분화 가능한 만능 줄기세포지만, 배아를 파괴한다는 윤리적 문제와 환자의 몸속에 이식할때 면역거부반응이 일어날 수 있다는 한계가 존재한다.

위의 윤리적인 문제와 기능적인 측면을 해결하기 위한 노력으로 2006년 일본 교토대 야마나카 신야 교수팀은 바이러스를 이용해 생쥐의 피부 섬유아세포에 Oct3/4, Sox2, c-Myc, Klf4 4개의 유전자를 삽입하여 분화능이 없는 피부세포와 같은 체세포를 배아줄기세포와 같은 완전 분화능을 갖는 유도만능줄기세포로 역분화 시키는데 성공했다.

2007년 야마나카 교수는 인간 피부 섬유아세포도 같은 방식으로 역분화하여 인간 유도만능줄기세포 제작에도 성공하였으며, 같은 방법으로 미국 위스콘신대 제임스 톰슨 교수팀도 인간 유도만능줄기세포 제작에 성공했다. 2012년 야마나카 교수는 유도만능줄기세포를 발견한 공로 및 유도만능줄기세포가 향후 재생의료 사업에 미칠 영향을 인정받아 노벨 생리학상을 수상했다.

유도만능줄기세포는 기존 배아줄기세포의 윤리적 문제를 해결함과 동시에 환자의 체세포를 줄기세포로 전환시켜 면역거부반응 문제를 해결하는 대안으로 각광받고 있다. 환자 유래 유도만능줄기세포는 실험실에서 유도되어 배양 및 분화 과정을 거쳐 환자에 재투입되는 세포치료제로 활용되거나, 환자 특성이 반영된 질환 모델로 배양 및 분화시켜 질환 매커니즘 분석 및 신약 후보물질 탐색에 활용할 수 있다.

유도만능줄기세포는 기존 세포치료제 대비 다양한 장점을 보유한 신규 치료제로서 2010년대 중반 이후부터 활발하게 연구가 이루어 지고 있으며 많은 회사들이 1000억원 이상의 투자를 받아 개발을 진행하고 있다.

유도만능줄기세포 개발 기업에 대한 투자 기준은 세포치료제 개발 기업과 유사한데 먼저 동종유래 세포를 확보하여 생산단가를 낮추는 상업적인 측면을 고려하여야 한다. 줄기세포 및 면역세포치료제는 기본적으로 자가유래 세포치료제 전략을 기반으로 개발되어 왔으나, 제조 시간과 제조 비용 측면에서 큰 단점이 있으므로, 이를 보완하기 위해 면역적합성 문제를 해결할 전략이 있는 동종유래 세포치료제 개발이 필요하다.

특히 다수의 세포주를 확보함으로써 위의 면역적합성 문제를 해결할 수 있을 것으로 생각하나 상업용 세포주를 다수 확보하는 것은 매우 어려우며 이에 대한 구체적인 해법이 필요하다. 두번째는 참여 핵심 인력을 통한 적용증 선택이라고 볼 수 있다. 그동안 줄기세포치료제는 작용 기전의 불명확성, 낮은 안정성, 고비용, 높지 않은 효과 등의 이유로 시장에서 저평가를 받아왔으며 이를 해결할 수 있는 적용증과 개발 관련된 핵심 인력을 확보하는 것이 무엇보다 중요하다. 특히 해당 질환 임상전문가가 개발 초기단계부터 개발에 참여하고 미국, 중국 등 국제 임상을 주도할 해외 연구자문단 구성을 통해 시장성을 조기에 확보하는 것이 필요하다고 본다.

류성 (star@edaily.co.kr)