"재발성·불응성 혈액암 환자에 치료 기회" 항암제 '킴리아주', 식약처 허가

노바티스사의 ’킴리아주’. 출처 노바티스 누리집

세계에서 처음으로 ‘키메라 항원 수용체 티(T) 세포’를 이용한 항암제가 국내에서 사용이 허가됐다. 환자 몸에서 채취한 면역세포를 이용한 방식으로 미국에서 ‘획기적인 의약품’으로 허가를 받은 항암제다.

식품의약품안전처는 지난 5일 한국노바티스가 허가 신청한 ‘킴리아주’(티사젠렉류셀)을 국내 첫 첨단바이오의약품으로 허가했다고 밝혔다. 첨단바이오의약품은 살아 있는 세포·조직이나 유전물질 등을 원료로 한 세포·유전자치료제 등을 일컫는 것으로, 관련한 첨단재생바이오법은 지난해 8월부터 시행됐다.

‘킴리아주’는 그동안 외부의 물질을 사용하던 항암제들과는 달리 환자에게서 얻은 세포를 사용한다. 환자로부터 채취한 면역세포(티세포) 표면에 암세포의 특정 항원을 인지할 수 있도록 유전정보를 도입한 뒤 환자의 몸에 주입하는 방식이다. 원래 체내의 티세포는 암세포를 제대로 포착해 공격하지 못한다. 하지만 ‘키메라 항원 수용체 티세포’(CAR-T)는 공격 대상인 암세포의 특정 항원을 인식하도록 유전자 정보를 입혀 체내에 주입하기 때문에 암세포만 찾아서 공격하게 되는 것이다.

킴리아주는 2회 이상 치료를 받았지만 차도가 없는 성인 미만성 거대 비(B)세포 림프종(DLBCL)과 25살 이하 비세포 급성 림프구성 백혈병 환자(ALL)를 대상으로 사용하는 약품이다. 노바티스가 미국 펜실베이니아대와 함께 성인 재발성·불응성 미만성 거대 비세포 림프종 환자를 대상으로 한 임상 2상 시험에서 53%가 킴리아 투여 3개월 뒤 약에 반응했다. 39.1%는 암이 완전히 사라졌다. 33%는 2년이 지나도 재발하지 않았다. 소아 재발성·불응성 비세포 급성 림프구성 백혈병 환자는 암이 완전히 사라진 비율(완전관해 비율)이 82%에 달했다. 치료 대상이 두 차례 이상 항암치료와 조혈모세포 이식에 실패해 기대수명이 3~6개월에 불과한 말기 암환자라는 점에서 이전의 항암제들보다 획기적으로 뛰어난 효과를 보인다는 평가가 나온다.

다만, ‘키메라 항원 수용체 티세포’의 특성상 체내의 정상적인 세포까지 공격해 사망에까지 이르게 할 수 있는 ‘사이토카인 방출 증후군’(CRS)를 일으키는 부작용이 있다. 또한 국내에는 관련 시설이 없어 미국에서 1인형 맞춤형으로 제작되는 항암제이기 때문에 치료비가 미국에선 5억원에 달하는 상황이다. 다만, 내년께 건강보험을 적용받게 되면 환자 부담액이 수백만원 수준으로 떨어지게 될 수도 있다.

식약처는 “다른 치료제를 선택하는 것이 제한적인 재발성·불응성 혈액암 환자에게 한 번의 투여로 명백히 개선된 유익성을 보인 혁신적 면역세포 항암제”라고 설명했다. 미국에서는 ‘획기적인 의약품’(Breakthrough designation)으로 지정된 뒤 2017년 허가를 받았고, 유럽에서는 ‘우선순위의약품’(PRIME)으로 지정된 뒤 2018년 허가를 받았다. 일본에서는 2019년부터 사용하고 있다. 현재까지 미국 식품의약국(FDA)에서 사용 허가를 받은 ‘키메라 항원 수용체 티세포’ 항암제는 노바티스사의 ‘킴리아주’, 길리어드 ‘예스카다주’, 비엠에스(BMS) ‘브레얀지주’ 등 세 가지다.

식약처는 “이번 품목 허가가 대체의약품이 없거나 표준치료법이 확립되지 않은 재발성·불응성 혈액암 환자에게 새로운 치료 기회를 제공할 수 있을 것이라 기대한다”고 밝혔다.

김지훈 기자 watchdog@hani.co.kr