GC녹십자, 희귀질환 '헌터증후군' 치료 신약 日서 시판 허가

세계 최초 뇌에 직접 투여 방식, 뇌혈관장벽이 약물 전달 막는 문제 해결

GC녹십자 로고. /업체 제공

GC녹십자(006280)는 일본 후생노동성으로부터 선천성 희귀질환인 ‘헌터증후군’의 새로운 치료제 ‘헌터라제ICV’의 시판을 허가받았다고 22일 밝혔다.

헌터증후군은 특정 효소의 결핍으로 골격과 지능의 발달이 저하되는 질환이다. 남자 어린이 10만~15만명 중 1명꼴로 발생한다고 알려져 있다.

기존 치료제는 혈관에 약물을 투여하는 주사 방식이었다. 몸의 혈관이 뇌로 이어지는 길목에는 이물질이 뇌로 침투하지 못하도록 하는 ‘뇌혈관장벽’이 있어서 약물도 걸러지게 된다. 약물이 전달되지 않아 약효가 떨어지는 것이다.

헌터라제ICV는 세계 최초로 뇌의 한 부위인 뇌실에 직접 투여하는 방식으로 개발됐다. 일본 국립성육의료연구센터에서 수행한 임상시험에서 헌터라제ICV가 발병 원인 물질인 ‘헤파란황산’의 양을 크게 줄이고 발달 장애도 개선하는 효과를 보였다고 업체는 전했다.

녹십자의 일본 파트너사인 클리니젠은 "획기적인 신약에 대한 제조와 마케팅 승인을 획득하게 돼 기쁘다"라며 "일본 내 헌터증후군 환자들에게 가능한 한 빠르게 치료제를 제공할 것"이라고 했다.

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