한미약품, '희귀질환치료 신약 2종' 美 FDA 임상2상 승인

선천성 고인슐린혈증 및 단장증후군 대상 신약

한미약품 본사전경.

한미약품이 최근 JP모건 컨퍼런스에서 발표한 희귀질환 치료 혁신신약 'LAPSGlucagon Analog(HM15136)'와 'LAPSGLP-2 Analog(HM15912)'에 대해 미국 식품의약국(FDA)이 임상 2상을 승인했다.

21일 한미약품은 이번 임상 승인에 따라 두 신약의 글로벌 임상 2상을 시작한다고 밝혔다.

먼저 한미약품이 선천성 고인슐린혈증 치료 혁신신약으로 개발중인 'LAPSGlucagon Analog'는 바이오의약품의 약효를 늘리는 한미약품의 '랩스커버리' 플랫폼 기술을 적용해 세계 최초로 주1회 투여 제형으로 만들어졌다.

이 제품이 상용화되면 2만5000~5만명당 1명 꼴로 발병하는 희귀질환인 선천성 고인슐린혈증을 앓는 환자들의 치료 선택지가 넓어질 전망이다. 현재까지는 해당 질환으로 승인받은 치료제가 없어 부작용을 감수하고 허가 이외의 의약품(off-label drug)을 사용하거나 외과적 수술에 의존하고 있기 때문이다.

이런 사정 때문에 미국 FDA와 유럽의약품청(EMA)은 2018년 이 신약을 선천성 고인슐린혈증 희귀의약품으로 지정했으며, 지난해 EMA는 인슐린 자가면역증후군 희귀의약품으로, FDA는 소아희귀의약품(RPD)으로 추가 지정했다.

한미약품은 소아 환자가 포함된 이번 임상 2상에서 혁신적 성과를 입증할 수 있을 것으로 기대하고 있다.

단장증후군 치료 신약으로 개발하고 있는 'LAPSGLP-2 Analog'도 최장 월1회 투여 제형으로 개발되고 있다. 단장증후군은 선천성 또는 생후 외과적 절제술로 전체 소장의 60% 이상이 소실돼 흡수 장애로 인한 급격한 영양실조를 일으키는 희귀질환이다. 단장증후군은 10만명당 5명 이하(신생아 10만명당 24명 꼴)로 발생하며, 환자들은 성장 및 생명 유지를 위해 위장관을 거치지 않고 대정맥이나 말초혈관을 통해 영양소를 공급하는 방법을 이용한 인위적 영양 보충에 의존하고 있다.

한미약품은 LAPSGLP-2 Analog가 우수한 융모세포 성장 촉진 효과를 극대화해 환자의 영양분 흡수 효율을 높여줘 환자들이 누리는 삶의 질을 대폭 개선해줄 수 있을 것으로 기대하고 있다.

앞으로 한미약품은 앞으로 유럽 다수 국가들을 포함한 다국가 임상 2상을 순차적으로 진행할 계획이다. 안정성 및 효능을 분석해 희귀질환 환자들에 대한 임상 치료효과 근거를 지속적으로 확보하기로 했다.

권세창 한미약품 사장은 "희귀질환 분야 혁신신약 개발은 한미의 경영 이념인 인간존중과 가치창조를 실천하는 한 방법이라 본다"며 "희귀질환 치료제 개발이 한미의 미래가치를 결정하는 중요한 이정표가 될 것"이라고 말했다.

[박윤균 기자]

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