한미약품, 희귀질환 혁신신약 2종 FDA 임상2상 승인 받아

한미약품이 희귀질환 치료 혁신신약 'LAPSGlucagon Analog'(HM15136)와 'LAPSGLP-2 Analog'(HM15912)에 대해 미국 식품의약국(FDA)에 임상 2상을 승인받았다고 오늘(21일) 밝혔습니다.

선천성 고인슐린혈증 치료 신약으로 개발 중인 HM15136은 세계 최초로 주1회 투여 제형으로 만들어지는 지속형 글루카곤 유도체입니다.

2만5000~5만명당 1명 꼴로 발병하는 희귀질환인 선천성 고인슐린혈증은 현재까지 승인받은 치료제가 없습니다. 때문에 부작용을 감수하고 허가 이외의 의약품(off-label drug)을 사용하거나 외과적 수술에 의존하고 있습니다.

FDA와 유럽의약품청(EMA)는 2018년 HM15136을 선천성 고인슐린혈증 희귀의약품으로 지정했습니다. 이어 2020년 EMA는 인슐린 자가면역증후군 희귀의약품으로, FDA는 소아희귀의약품(RPD)으로 추가 지정했습니다.

한미약품은 HM15136이 기존 글루카곤 약물 대비 용해도 및 안정성에서 우수한 효과를 보임을 확인했습니다. 또 심각한 저혈당을 보이는 고인슐린혈증 모델에서 투여 후 지속적으로 정상 혈당이 유지되는 효과를 봤습니다.

HM15912는 랩스커버리를 적용해 최장 월1회 투여 제형의 단장증후군 치료 혁신신약으로 개발되고 있습니다.

단장증후군은 선천성 또는 생후 외과적 절제술로 전체 소장의 60% 이상이 소실돼 흡수 장애로 인한 급격한 영양실조를 일으키는 희귀질환입니다. 단장증후군은 10만명당 5명 이하(신생아 10만명당 24명 꼴)로 발생합니다. 환자들은 성장 및 생명 유지를 위해 총정맥영양법(위장관을 거치지 않고 대정맥이나 말초혈관을 통해 영양소를 공급하는 방법)을 이용한 인위적 영양 보충에 의존합니다.

총정맥영양법에는 하루 10시간 이상이 소요돼 정상적 생활이 어렵고, 장기적으로는 간부전 혈전증 감염 패혈증 등을 초래하기도 합니다.

FDA와 EMA는 2019년 HM15912를 단장증후군 치료를 위한 희귀의약품으로, 작년에는 FDA가 소아희귀의약품(RPD)으로도 지정했습니다.

한미약품은 두 물질이 FDA에서 임상 2상 승인받음에 따라, 앞으로 유럽을 포함한 다국가 임상 2상을 순차적으로 진행할 계획입니다.

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