부산대 연구팀, '소아 조로증' 치료제 개발 성공

소아 조로증 치료제 개발에 성공한 부산대 박범준 교수(왼쪽)와 논문 제1저자 강소미 학생. 부산대 제공

부산대학교 연구팀이 한국연구재단과 미국 소아 조로증 연구재단 지원으로 ‘소아 조로증’ 치료제 개발에 성공했다.

20일 부산대에 따르면 분자생물학과 박범준 교수 연구팀이 주도하는 소아 조로증의 노화 개선 연구 성과가 자연과학 전문지 네이처의 학술자매지 ‘커뮤니케이션즈 바이올로지’ 1월 4일 자에 게재됐다.

이번 연구는 인간이 출생 이후 10여년 안에 가지는 생로병사의 모든 과정을 겪게 되는 ‘조로증’에 대한 연구로, 서울대·충남대·경상대·대구경북첨단의료산업진흥재단 신약개발지원센터와 공동으로 진행했다.

치명적인 유전 질환의 하나인 조로증은 세계 150여명의 환자가 앓고 있는 희귀병으로, 치료제 개발에 대한 수요와 관련 연구 필요성이 꾸준히 논의돼 왔다.

박 교수 연구팀은 최근 개발한 소아 조로증 치료 후보물질인 ‘프로게리닌’의 효능이 지난해 11월 세계 최초 조로증 치료제로 FDA 승인을 획득한 아이거 파마의 ‘로나파닙(조킨비)’보다 우수하다는 연구 결과를 발표했다.

이번 연구에서 최적화된 ‘프로게린-라민 A’결합 억제제인 ‘프로게리닌’이 소아 조로증 모델 마우스의 수명과 몸무게를 증가시키고, 조직학적·생리학적 개선을 유도한다는 효능이 검증됐다.

프로게리닌을 투여한 결과, 소아 조로증 모델 마우스의 체중과 근력 향상, 수명 연장을 포함한 노화 방지 효과가 탁월했다.

박 교수 연구팀은 이전 연구에서 프로게린-라민 A 결합 억제제(JH4)가 핵 변형, 환자 세포의 성장 억제, 생체 내 모델 마우스의 짧은 수명과 같은 병리학적 특징을 개선할 수 있다는 사실을 밝혀내고, 그 특성을 개선해 최적화된 약물 후보 ‘프로게리닌(SLC-D011)’을 획득하는 데 성공했다.

박 교수는 “이번 연구 성과를 바탕으로 치료제 승인까지 프로게리닌의 효능 개선과 최적화를 위한 연구에 매진할 계획”이라며 “2022년 첫 소아 조로증 치료제를 출시해 소아 조로증 환자들에게 도움을 주고 싶다”고 밝혔다.

한편 박 교수는 자신의 연구개발 성과를 기반으로 2017년 부산대 기술지주 자회사 피알지에스앤텍을 창업해 소아 조로증과 루게릭병 치료제 개발 및 사업화를 추진하고 있다.

부산=오성택 기자 fivestar@segye.com