기적의 항암제 세계 첫 임상? 고형암 치료 'CAR-T치료제'

김건수 큐로셀 대표 인터뷰
이달 식약처 임상허가 기대
면역세포 유전자 조작후 배양
환자 재투여 첨단세포치료제
급성백혈병·림프종 완치가능
유전자 조작해 고형암도 효과

"세계 최초로 고형암까지 치료할 수 있는 면역항암 CAR-T세포치료제에 대한 임상시험계획(IND)을 식품의약품안전처에 제출했다. 허가가 떨어지면 우리나라에서 처음으로 CAR-T세포치료제 임상을 시작한다."

면역항암제 바이오 벤처인 큐로셀의 김건수 대표는 "현재 식약처 심사가 진행 중으로 보완 자료 요구에 대응하는 단계인데 보완 자료 심사에서 추가 보완 사항이 요청되지 않는다면 이달 내에 IND 승인이 될 것으로 기대하고 있다"며 "고형암까지 치료 가능한 차세대 CAR-T세포치료제 중에서는 세계 최초로 임상에 돌입하게 되는 것"이라고 밝혔다.

김 대표는 "전 세계에서 두 번째로 CAR-T세포치료제를 개발한 제약사 카이트파마의 CAR-T세포치료제 '예스카르타'는 미국에서 임상을 시작한 뒤 식품의약국(FDA) 허가를 받는 데 36개월도 걸리지 않았다"고 설명했다. 그러면서 김 대표는 "임상을 차질 없이 빠른 속도로 진행해 국내 환자들도 CAR-T 치료제를 사용할 수 있는 기회를 만들고 싶다"고 덧붙였다. 큐로셀은 임상 허가가 떨어지면 곧바로 임상에 들어갈 수 있도록 이미 삼성서울병원과 전략적 파트너십을 구축해 놨다.

CAR-T세포치료제는 환자 면역세포를 분리해 유전자를 조작한 뒤 대량 배양 과정을 거친 후 환자에게 다시 투여하는 첨단 항암세포치료제다. 기존 항암제는 암세포를 직접 사멸시키는 약물을 투여하는 형태인데 주변 세포까지 타격을 받아 부작용이 상당하다. 하지만 CAR-T세포치료제 등 항암면역치료제는 환자 면역 기능을 활성화시켜 암을 물리치는 원리를 활용해 상대적으로 부작용 걱정이 덜하다.

특히 CAR-T세포치료제는 지금까지 개발된 어떤 항암제보다 치료 효과가 좋다는 점이 입증돼 '기적의 항암제'로 불린다. 김 대표는 "기존 치료제가 듣지 않는 급성백혈병과 림프종 환자의 82%, 32~36% 정도가 CAR-T 치료제 1회 투여만으로 완치를 기대할 수 있는 수준까지 치료되는 결과를 보여줬다"고 전했다.

다만 아직까지 위암, 폐암, 간암 등 고형암(형태가 있는 장기 등에 발생하는 암)에 대해 효과를 증명한 CAR-T세포치료제는 없었다. 고형암 환자의 면역세포에 존재하는 면역관문수용체(PD-1)가 면역세포 기능을 떨어뜨리기 때문이다. 면역관문수용체는 면역세포의 작동을 막는 브레이크로 볼 수 있다. PD-1과 같은 면역관문수용체 발현이 증가하면 암세포를 제거하는 면역세포 기능이 떨어져 종양을 제거하는 데 어려움을 준다.

그런데 큐로셀의 CAR-T세포치료제는 면역관문수용체를 제거하는 'OVIS(OVercome Immune Suppression·면역 억제 극복)' 기술을 적용해 고형암에도 치료 효과를 낸다는 점에서 전 세계적으로 관심을 받고 있다. 김 대표는 "OVIS 기술을 적용한 CAR-T세포치료제가 기존 CAR-T 치료제에 비해 약효가 월등히 높다는 사실이 동물실험을 통해 확인됐다"고 강조했다. 큐로셀의 OVIS 기술은 면역세포 유전자 조작을 통해 면역관문수용체 RNA(리보핵산)를 없애는 유전자 조작 기술이다.

[박윤균 기자]

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