셀리버리, 다케다서 선천성유전병 치료제 효능 시험 결과 수령

프리드리히 운동실조증 치료제
2.5배 높은 생존율로 생명 보존 결과

셀리버리는 일본 다케다로부터 프리드리히 운동실조증(FRDA) 치료제 후보물질의 치료효능 평가시험의 분석 결과보고서를 받았다고 24일 밝혔다. 

FRDA는 유전적 이상에 의한 프라탁신(FXN) 단백질의 결핍으로 발병한다. 현재 프리드리히 운동실조증에 대한 특별한 치료법은 없다는 설명이다.

다케다는 셀리버리의 약리물질 생체 내 전송기술(TSDT)을 적용해 세포·조직투과성 프라탁신 'CP-FXN'을 개발했다. 이번에 전달받은 보고서는 다케다가 진행한 CP-FXN의 치료효능 평가시험 결과다. 

프리드리히 운동실조증 유발 형질전환동물에서 CP-FXN 투여 후 심장과 뇌로 전송된 CP-FXN 양(투여후 6시간)과 그에 따른 생존율 증가 효능./자료 제공=셀리버리

실험에는 인간 유전병을 그대로 모사한 형질전환 동물이 사용됐다. CP-FXN 투여군은 생후 13주에 위약군 대비 치사율이 감소해 2.5배 높은 생존율을 보였다. 약동학(PK) 시험에서도 CP-FXN은 한번 투여 후 15분부터 심장과 뇌 조직으로 전송되기 시작해 1시간에서 최대에 달했다. 6시간째에도 대조군 대비 심장과 뇌에 각각 1500배, 350배 존재했다고 회사 측은 설명했다. 이후 24시간까지 유효농도가 유지되며 약리작용을 입증했다는 설명이다.

다케다 측 연구책임자는 “지금까지 다른 기술로는 불가능한 것으로 판단했던 심장근육과 뇌 조직으로의 약물전송을 확인했다”며 “이번 시험을 통해 얻은 중요한 결과 및 기술수출과 관련한 양사 개발담당자 및 공동개발 책임자들이 한자리에 모여 전략 회의를 하기 원한다“고 말했다.

조대웅 셀리버리 대표는 “이번 치료효능 평가보고서를 통해 셀리버리의 기술이 다케다의 핵심 사업 분야인 뇌신경계, 항암 및 희귀질환 분야 신약개발에 적용될 것으로 기대한다”고 말했다.

김예나 기자 yena@hankyung.com

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