헬릭스미스, '엔젠시스' 루게릭병 대한 美 임상 2상 개시

18명 루게릭병 환자 대상 180일간 임상 2a상부터 진행

헬릭스미스가 개발하고 있는 신약 파이프라인 '엔젠시스(VM202)'의 루게릭병(ALS·근위축성 측삭경화증)에 대한 미국 임상 2상이 시작됐다.

18일 헬릭스미스는 미국 국립보건원(NIH)의 임상 정보 사이트인 클리니컬트라이얼즈에 엔젠시스 임상 2상 시험계획이 등록됐다고 밝혔다. 헬릭스미스는 간세포성장인자(HGF) 단백질을 발현하는 플라스미드 DNA로 구성된 약물인 엔젠시스를 개발하고 있다. 엔젠시스는 신경 재생, 혈관 생성, 근육 위축 방지 등의 효과를 나타낸다.

이번 임상 2상은 '2a'와 '2b' 두 단계로 나뉘어 약물의 안전성과 유효성을 조사하는 방향으로 진행된다. 18명의 루게릭병 환자를 대상으로 180일간 진행되는 임상 2a상에서는 엔젠시스를 주사하고 난 뒤 환자의 근육 조직을 소량 채취하여 유전자 발현량을 측정하게 된다.

헬릭스미스 측은 임상 2a상을 마친 후 곧바로 100명이 넘는 규모의 임상 2b상을 진행할 예정이다.

앞서 지난 2016년 미국 식품의약국(FDA)은 임상 결과를 인정해 엔젠시스를 희귀의약품과 패스트트랙 지정 대상으로 선정했다. 이에 헬릭스미스는 미국 FDA에 지난 10월 프로토콜을 제출하고 임상 사이트 선정과 운영에 대한 구체적인 계획을 준비했다.

김선영 헬릭스미스 대표는 "대부분의 ALS는 아직도 그 원인이 분명히 밝혀지지 않았는데, 미국 FDA가 허가한 의약품은 단지 2개로서 그 효과가 미미하다"며 "이번 ALS 임상 2상에서 엔젠시스의 안전성과 유효성이 입증될 경우 치료적 선택으로서의 가능성에 진일보하는 것"이라 전했다.

[박윤균 기자]

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