美연구진, 대장균 유전자도 교정하는 '크리스퍼' 기술 공개

유전자를 잘라 교정할수 있도록 돕는 크리스퍼 Cas9 효소(가위). 과학동아 제공.

DNA 염기서열에서 유전질환을 일으키는 특정 부위를 잘라 교정할 수 있는 ‘유전자가위’ 역할을 할 수 있는 새로운 효소가 등장했다. 가장 정교한 기술인 3세대 크리스퍼(CRISPR) 유전자가위 기술의 세계적인 권위자인 제니퍼 다우드나 캘리포니아대학버클리(UC버클리) 교수가 이끄는 연구진이 크리스퍼에 쓰이는 새 효소를 규명하고 국제 학술지 네이처에 5일(현지시간) 발표했다.

크리스퍼 유전자가위는 교정하거나 잘라내야 할 DNA를 찾아가는 ‘가이드 RNA(리보핵산)’와 문제가 있는 DNA와 결합해 이를 잘라내는 ‘효소’가 핵심 구성요소다. 효소 중 가장 먼저 사용되기 시작한 것이 ‘Cas9’으로 불리는 효소다. 크리스퍼 유전자가위 기술이 각광받기 시작할 때 ‘크리스퍼(CRISPR)-Cas9’으로 불린 이유다.

Cas9 효소보다 유전자 교정 정확도가 뛰어난 것으로 보고된 효소가 ‘Cpf1’이다. 국내 유전자가위 기술 권위자인 김진수 기초과학연구원(IBS) 유전체교정연구단장은 지난 2016년 Cas9에 비해 Cpf1의 유전자 교정 정확도가 더 뛰어나다는 사실을 실험을 통해 입증하고 학계에 보고하기도 했다.

이번에 다우드나 교수를 비롯한 UC버클리 연구진이 규명한 새로운 효소는 CasX로 불린다. 연구진이 크리스퍼-CasX 기술을 적용한 결과 인간 유전체 교정은 물론 대장균의 특정 DNA와도 결합해 잘라낼 수 있는 것으로 나타났다.

연구진은 이번에 규명한 크리스퍼-CasX 기술이 새로운 크리스퍼 유전자가위 플랫폼으로 유전자 치료 연구 및 새로운 약물 메커니즘을 규명하는 데도 활용될 것으로 기대하고 있다. 연구진은 “기존의 Cas9과 Cpf1과는 다른 기능이 필요한 유전자 교정에 CasX 효소가 활용될 것으로 예상된다”며 “CasX 효소가 기존 두 효소에 비해 크기가 작은 만큼 정밀한 유전자 치료제 임상 등에 쓰일 것”이라고 밝혔다.

[김민수 기자 reborn@donga.com]