유전체 교정 기술벤처 툴젠, 희귀난치 유전질환 치료제 개발 나선다

CMT 환자 사진./툴젠 제공

유전체 교정 기술 벤처기업 툴젠이 희귀난치 유전성 말초신경질환 치료제 개발에 나선다.

툴젠은 최병옥 성균관대 의대 교수, 홍영빈 삼성서울병원 박사 연구팀과 함께 보건복지부 보건의료기술 연구개발 사업과제 수행자로 선정돼 희귀병 ‘샤르코-마리-투스병(Charcot-Marie-Tooth, 이하 CMT)’ 치료제를 개발한다고 24일 밝혔다.

툴젠은 생명과학 분야에서 최근 뜨거운 관심을 받고 있는 3세대 유전자 가위 기술 ‘크리스퍼(CRISPR)/Cas9’의 국내 최고 전문가인 김진수 서울대 화학부 교수가 창업한 바이오 벤처 회사다.

CMT는 지금까지 알려진 희귀난치질환 중 발생빈도가 가장 높은 유전성 말초신경질환이다. 근위축, 근력 약화, 감각 소실, 보행장애, 실명 및 난청 등을 유발하는 것으로 알려졌다.

CMT 질환의 주요 타입인 CMT1A 환자는 한국에 약 8000여명, 전세계 약 110만명 존재하는 것으로 추정된다. 유의미한 치료제가 없어 새로운 치료기술 적용이 필요한 희귀질병이다.

툴젠은 최병옥 교수, 홍영빈 박사 연구팀과 함께 유전자가위를 이용한 CMT 치료제를 개발하기로 했다. 툴제은 정부로부터 5년간 15억원의 연구개발비를 지원받게 된다.

김석중 툴젠 연구소장은 “유전자가위 기술은 다양한 유전성 질환에 대한 근본적인 치료법을 제공해 줄 수 있는 혁신적인 생명과학 기술”이라며 “툴젠의 선도적 유전자가위 기술과 함께 공동연구진의 폭넓은 연구경험 및 인프라를 바탕으로 희귀난치질환인 CMT에 대한 유전자가위 치료 전략을 검증할 것”이라고 밝혔다.

최병옥 성균관대 의대 교수는 “툴젠이 보유한 세계 최고의 유전자가위 기술을 바탕으로 희귀난치질환에 대한 새로운 맞춤형 치료법 개발을 위해 노력하겠다”고 밝혔다.

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