토종 줄기세포 치료제, 美·日 시장 동시 공략(종합)

퇴행성관절염 줄기세포 치료제 조인트스템 LA서 임상2상 돌입 환자 45명 대상 진행..일본은 버거씨병까지 2개 질환 치료허가

일본 니시하라클리닉에서 줄기세포치료를 받고 있는 국내 버거씨병 환자./© News1

(서울=뉴스1) 음상준 기자 = 토종 줄기세포 치료제가 일본에 이어 미국 시장 진출을 위한 준비작업에 착수했다.

버거씨병·퇴행성 관절염·피부 재생·자가면역질환에 관한 한국 줄기세포 치료 허가가 내려진 일본에 이어 미국에서도 퇴행성 관절염 환자를 대상으로 조만간 임상 2상이 시작된다.

네이처셀과 알바이오가 공동 운영하는 바이오스타 줄기세포기술연구원(원장 라정찬·이하 연구원)은 퇴행성 관절염 줄기세포 치료제인 조인트스템의 미국 내 임상 2상을 시작했다고 14일 밝혔다.

◇9월까지 환자 45명 임상 2상 진행…2019년 말 신약 허가신청

국내에서 임상 2상까지 마친 조인트스템은 그 성과를 인정받아 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상 1상을 면제받았다. 미국 보건당국이 한국 바이오업체에 임상 1상을 면제해준 것은 예외적인 조치다.

연구원은 로스앤젤레스(LA) 등 미국 내 2개 병원에서 환자 45명을 모집해 오는 4월 4일부터 9월까지 치료제 투여를 진행한다.

미국 환자 2명으로부터 지방조직을 채취해 국내로 들여와 줄기세포를 배양·제조한 뒤 현지 병원으로 다시 보내 투여하는 방식이다.

조인트스템은 환자 지방조직을 10그램(g) 정도 채취한 뒤 중간엽줄기세포를 추출 배양하는 방식으로 제조한다.

1억 개의 세포를 3㏄ 주사액으로 만든 줄기세포 치료제로 1회 주사요법으로 추가 시술 없이 연골이 재생되는 원리를 적용하고 있다.

연구원은 이번 임상 2상에서 9월까지 환자에게 치료제 투여를 마친 후 2017년 6월까지 1차 결과보서를 낼 예정이다. 이어 2차 임상보고서의 추가 관찰을 시작해 같은 해 말까지 완료하는 계획을 세웠다.

현재 샌프란시스코에 있는 병원은 임상윤리위원회(IRB)의 심의가 진행 중이다. LA에 있는 병원은 지난달 16일부터 현재까지 5명의 환자가 임상에 참여한 상태다.

조인트스템 연구·개발 책임자인 라정찬 박사는 "단순한 기술 수출이 아닌 신약 판매가 목표"라며 "2019년 말까지 미국에서 신약 허가신청(NDA)을 낼 계획"이라고 밝혔다.

이 같은 계획이 차질 없이 진행되면 바이오스타는 최대 규모 시장을 확보하게 된다. 미국은 퇴행성관절염 환자가 5400만명에 이르고, 매년 76만명이 인공관절 수술을 받고 있다. 수술 비용은 환자 한 명당 4000만원 수준이다.

◇日 병원 두 곳에서 치료 허가…매출 목표 100억원

한국 줄기세포 치료제 진출이 가시적인 성과를 낸 곳은 일본이다. 일본 내 의료기관 두 곳이 후생노동성으로부터 조인트스템 치료 허가를 받았다. 앞서 버거씨병 환자를 상대로 치료 허가도 받았다.

알바이오·네이처셀 협력병원인 니시하라 클리닉은 연구원이 제조한 성체줄기세포를 공급받아 손·발이 썩는 버거씨병 환자 치료에 처방할 계획을 세웠다.

지난 7일에는 동경건강클리닉이 일본 후생노동성으로부터 퇴행성 관절염 줄기세포 치료에 관한 최종 허가를 받았다.

네이처셀과 제휴를 맺어 치료 허가를 받은 일본 내 의료기관으로는 고베 지역에 있는 니시하라클리닉에 이어 두 번째다.

국내 버거씨병 환자들이 치료받고 있는 일본 고베 지역 니시하라클리닉(제2병원)./© News1

재생의료법이 시행된 일본에서는 정식 의약품으로 허가받지 않은 제품이라도 의료기관이 해당 분야에 치료면허를 받으면 제조면허를 받은 업체로부터 줄기세포를 공급받아 환자에게 처방할 수 있다.

라정찬 박사에 따르면 연구원은 올해 말까지 일본 내 병원 30곳과 제휴를 맺고 후생노동성으로부터 줄기세포 치료 허가를 받을 계획이다.

이를 통해 올해 줄기세포 치료제 수출액이 최소 100억원 규모로 전망됐다. 냉장 유통기한이 3일에 불과한 것을 일주일 이상으로 늘리는 기술 특허를 취득해 일본뿐만 아니라 동남아시아와 홍콩 수출도 기대되기 때문이다.

◇국내선 버거씨병 줄기세포 치료제 '바스코스템' 희귀약 신청

국내에서는 줄기세포 치료제 사용이 일본에 비해 훨씬 엄격하게 관리되고 있다.

줄기세포가 의약품으로 취급돼 환자 몸속에서 뽑은 자가유래 성체줄기세포라도 배양 과정을 거치면 당국 허가 없이는 의료기관 내 처방이 금지된다.

사정이 이렇다 보니 버거씨병 환자들은 비용 부담과 환경 변화를 감수하고도 일본으로 건너가 치료받는 실정이다.

연구원은 식품의약품안전처 요구에 따라 버거씨병 줄기세포 치료제 바스코스템 자료를 보강한 후 지난달 29일 희귀의약품 지정을 재신청했다.

임상 결과의 객관성을 높이기 위해 세계적인 임상수탁기관(CRO)으로부터 바스코스템에 대한 임상적 유효성도 입증받았다.

바스코스템이 희귀약으로 지정되면 임상 3상 조건부 허가가 가능해진다. 또 임상 2상 결과 만으로 이 치료제에 대한 최종 시판 허가를 받을 수 있다.

이웃나라 일본은 줄기세포를 이용한 미용·성형 시술이 많이 이뤄지고 있다. 최근 치료 허가를 받은 퇴행성 관절염 환자도 800만명에 달한다.

sj@

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