돌연변이 걱정없는 'RNA 유전자가위' 개발

"생체 내 사용 가능..차세대 유전자 치료법 개발에 이용"

[머니투데이 류준영기자]["생체 내 사용 가능…차세대 유전자 치료법 개발에 이용"]

'세포 투과성 단백질과 결합된 RNA 유전자 가위'자료=한양대

김형범 교수/사진=한양대

국내 연구진이 오류 없이 유전자를 변형시킬 수 있는 새로운 '유전자 가위'를 개발했다.

유전자 가위란 간염 등 질병의 치료제 개발을 위해 연구자가 원하는 유전자 디옥시리보핵산(DNA) 염기서열을 절단할 수 있도록 만든 인공제한효소를 말한다.

그간 이 유전자 가위를 세포 내에 전달할 땐 주로 세균 내에서 염색체와 별개로 존재하는 '플라스미드 DNA'를 이용해 왔다. 하지만 이는 연구자가 의도하지 않았던 세포 유전자에 끼어들어가 돌연변이를 일으키거나 계획에 없던 DNA 염기서열을 잘라 세포독성을 일으키는 문제가 있었다.

이에 한양대 김형범 교수와 라마크리쉬나 교수 연구팀은 세포 투과성 단백질을 유전자 가위 단백질(Cas9)과 가이드 리보핵산(RNA)에 각각 결합시킨 'RNA 유전자가위'를 생산해 다양한 인간 세포에 처리하는 연구에 성공했다고 1일 밝혔다.

이는 기존 이동수단이던 플라스미드에 의존치 않고, 유전자 가위가 자동으로 세포 내에 들어가 목표대상인 세포와 결합하도록 한 것이다. 연구팀은 실험결과 타겟 유전자가 연구자 의도대로 바뀌는 것을 확인했다고 설명했다.

김 교수는 "RNA 유전자 가위를 통해 인간세포에서 효율적인 유전자 교정이 일어났으며, 비선택적인 유전자 변형도 감소했다"고 설명했다. 이어 "유전자 가위를 생체 내에서도 안전하게 사용할 수 있게 됨으로써 향후 줄기세포 치료제 개발 등 유전자 치료법 개발에 큰 탄력을 줄 것"이라고 덧붙였다.

이번 연구성과는 유전체 분야 국제 저명 학술지인 지놈 리서치(Genome Research) 6월호 표지에 게재됐다.

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머니투데이 류준영기자 joon@

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