이노보테라퓨틱스, AI 발굴 흉터치료제 'INV-001' 국내 3상 승인

식약처 IND 승인…약 252명 대상 유효성·안전성 평가
2상서 흉터 24.5% 감소 확인…안전성·내약성 확보
HSP47 표적 기전 기반…글로벌 시장 진출 본격 추진

AI 기반 신약개발 기업 이노보테라퓨틱스는 흉터 치료제 후보물질 'INV-001'의 국내 임상 3상 시험계획(IND)을 식품의약품안전처로부터 승인받았다. [출처=이노보테라퓨틱스]

AI 기반 신약개발 기업 이노보테라퓨틱스는 흉터 치료제 후보물질 'INV-001'의 국내 임상 3상 시험계획(IND)을 식품의약품안전처로부터 승인받았다고 22일 밝혔다.

INV-001은 자체 AI 신약개발 플랫폼 '딥제마(DeepZema)'를 통해 발굴한 약물재창출(Drug Repositioning) 기반 후보물질이다. 콜라겐 생성에 필수적인 단백질인 HSP47(Heat Shock Protein 47)을 억제해 과도한 콜라겐 축적과 섬유화를 조절하고 비정상적인 흉터 형성을 줄이는 기전으로 개발되고 있다. 회사는 흉터 예방과 치료를 목표로 한 HSP47 표적 치료 전략이 세계 최초의 작용기전이라고 설명했다.

이번 임상 3상은 국내 다기관, 무작위배정, 위약대조, 이중맹검 방식으로 진행된다. 약 252명의 갑상선절제술 환자를 대상으로 INV-001의 유효성과 안전성을 평가할 예정이다.

이번 승인은 지난해 8월 마무리된 국내 임상 2상 결과를 근거로 이뤄졌다. 당시 임상은 갑상선절제술 후 상처 길이 3cm 이상인 환자 77명을 대상으로 세브란스병원을 포함한 국내 4개 종합병원에서 실시됐다.

임상 결과 고용량(2%) 투여군은 12주 시점에서 일차 유효성 평가변수인 POSAS(Patient and Observer Scar Assessment Scale) 기준 위약군 대비 흉터가 24.5% 감소해 통계적 유의성(P<0.05)을 확보했다. 저용량군과 고용량군 모두에서 중대한 이상반응(SAE)은 보고되지 않아 안전성과 내약성도 확인됐다.

또한 치료 기간이 길어질수록 위약군과의 흉터 개선 효과 차이가 확대되는 경향이 관찰됐다. 회사는 이 같은 결과가 흉터 형성 초기 단계에서 콜라겐 생성을 억제하는 INV-001의 작용기전을 뒷받침하는 근거라고 설명했다.

INV-001은 국소 도포 제형으로 개발되고 있다. 전신 노출은 최소화하면서 피부 조직 내 약물 농도를 높일 수 있도록 설계돼 장기간 치료가 필요한 흉터 치료 분야에서 안전성과 복약 편의성을 함께 확보할 수 있을 것으로 회사는 기대하고 있다.

박희동 이노보테라퓨틱스 대표는 "이번 임상 3상 승인은 INV-001이 세계 최초의 HSP47 타깃 흉터 치료 전문의약품으로 발전할 수 있는 중요한 전환점"이라며 "국내 임상 3상을 성공적으로 완료해 새로운 흉터 치료 옵션을 제시하고 이를 기반으로 글로벌 시장 진출도 적극 추진하겠다"고 말했다.

이노보테라퓨틱스는 면역·염증, 섬유증, 암 질환 분야 합성신약을 개발하는 바이오 기업이다. 자체 AI 플랫폼 딥제마를 활용해 신약 후보물질 발굴과 임상개발을 진행하고 있다.

회사는 최근 연구개발 성과도 확대하고 있다. 염증성 장질환 치료제 'INV-101'은 지난해 미국에서 임상 2상 승인을 받았으며, 또 다른 염증성 장질환 치료제 후보물질 'INV-008'은 지난 5월 대웅제약과 총 6625억원 규모의 기술이전 계약을 체결했다. 최근에는 코스닥 기술특례상장을 위한 기술성평가도 통과하며 상장 절차를 추진 중이다.