일본, 세계 최초 iPS 줄기세포 치료제 승인…재생의료 새 지평

야마나카 교수 발견 20년 만에 인류 첫 실용화
중증 심부전·파킨슨병 등 난치병 정복 전초기지
조건부 승인 통해 환자 접근성 높이고 검증 지속

3D 렌더링으로 구현한 인간 배아줄기세포의 현미경 관찰 이미지. [게티이미지뱅크]

[헤럴드경제=최은지 기자] 일본 정부가 인류 역사상 처음으로 유도만능줄기세포(iPSC)를 이용한 재생의료 제품의 실용화를 공식 승인했다. 이번 승인은 2006년 야마나카 신야 교토대학교 교수가 세계 최초로 쥐를 이용해 iPS 세포를 생성한 이후 20년 만의 성과로, 실험실의 연구 성과가 실제 환자를 위한 치료제로 거듭났다는 점에서 중대한 전환점으로 평가받는다.

일본 후생노동성은 지난 6일 심장병과 파킨슨병 치료를 위한 iPS 세포 유래 재생의료 제품 2종에 대해 제조 및 판매를 승인했다고 발표했다. 이는 iPS 세포에서 유래한 세계 최초의 치료제다. 승인된 제품은 오사카 대학 설립 벤처 쿠오립스가 개발한 중증 심부전 치료제 ‘리하트(ReHeart)’와 스미토모 파마가 개발한 파킨슨병 치료제 ‘암체프리(Amchepry)’다.

리하트는 자원자의 혈액 세포에서 유래한 iPS 세포를 심장 근육 세포로 분화시킨 뒤, 약 1억 개로 구성된 동전 모양의 조각으로 성장시켜 환자의 심장에 이식하는 방식이다. 이를 통해 허혈성 심근병증 환자의 심혈관 회복을 촉진한다. 암체프리는 도파민 생성 전구세포를 파킨슨병 환자의 뇌에 이식해 뉴런 손실로 인한 신경퇴행성 증상을 치료하며, 이미 7명을 대상으로 한 시험을 마쳤다.

이번 실용화는 줄기세포 기술이 학술적 영역을 넘어 표준 치료의 영역으로 진입했다는 점에서 역사적 의미를 지닌다. iPS 세포는 환자 자신의 세포를 재프로그래밍해 만들기 때문에 면역 거부 반응이 적고, 배아줄기세포와 달리 윤리적 문제에서도 자유로운 ‘꿈의 기술’로 불려 왔다. 야마나카 교수가 2012년 노벨상을 수상한 이후 14년 만에 인류는 난치병 정복을 위한 실질적인 무기를 확보하게 된 셈이다.

특히 이번 승인은 제품을 신속하게 환자에게 전달하기 위해 설계된 ‘조건부 및 기한부 승인’ 시스템 하에서 이뤄졌다. 이는 기존 임상시험보다 적은 수의 환자 데이터를 사용해 안전성과 효능을 평가한 뒤 임시 허가를 내주는 제도다. 실제로 이번 승인을 위해 리하트는 8명, 암체프리는 7명의 적은 인원을 대상으로 임상시험을 진행했다. 개발사들은 판매 시작 후 7년 동안 실사용 데이터를 수집하고 효능을 재평가해 정식 승인을 받아야 한다. 일본 정부는 보험 등재 절차를 거쳐 이르면 올여름부터 환자들에게 해당 치료를 제공할 계획이다.

이러한 일본의 성과를 바라보는 국내 바이오 업계의 시선은 복잡하다. 우리나라도 지난해부터 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률(첨생법) 개정안을 본격 시행하며 추격에 나섰지만, 일본과의 제도적 ‘온도 차’가 뚜렷하기 때문이다.

가장 큰 차이는 승인 제도의 유연성이다. 일본은 유효성이 ‘추정’되는 임상 2상 수준에서도 소규모 데이터만으로 시장 진입을 허용하는 반면, 한국은 ‘의약품’으로서의 정식 허가 시 여전히 엄격한 확증 임상 단계를 요구한다. 첨생법 개정안이 희귀·난치질환자에 대한 치료의 길을 열었으나, 일본만큼 파격적인 조건부 승인을 내주기에는 행정적·제도적 제약이 많다는 지적이다.

일본 정부는 이번 승인을 발판으로 창약 및 첨단 의료 분야를 국가 성장 전략의 핵심으로 육성할 계획이다. 우에노 후생노동상은 “일본발 치료 제품이 세계 최초로 실용화된 것은 매우 기쁜 일”이라며 “관민 투자를 촉진해 전 세계 환자들에게 도움이 되기를 바란다”고 강조했다.