‘파킨슨병’ 치료 한계 넘는다…“새로운 뇌세포 주입” 일본서 승인

일, 줄기세포 활용 치료법 세계 첫 사용 승인
소규모 시험서 6명 중 4명 증상 개선 확인
3상 생략 ‘패스트트랙’…7년 내 효과 입증해야

클립아트코리아

의사가 환자 머리뼈에 구멍을 뚫고 새로운 뇌세포를 주입한다. 파킨슨병으로 뇌세포가 죽은 빈자리를 새로 만든 세포로 채우는 것이다. 공상과학(SF) 영화에서나 볼 법한 장면이 곧 현실이 될 전망이다. 

6일 일본 ‘교도통신’에 따르면 일본 후생노동성은 세계 최초로 줄기세포를 활용한 파킨슨병 치료법의 조건부 판매를 승인했다. 

파킨슨병은 뇌에서 도파민을 만드는 신경세포가 서서히 죽으면서 손 떨림, 근육 경직, 보행 장애가 나타나는 질환이다. 지난해 기준 국내 환자만 약 15만명으로 추산된다. 

파킨슨병의 진행을 멈추거나 늦추는 확실한 효과가 있는 약물이나 치료법은 없다. 파킨슨병 환자는 부족한 도파민을 약으로 보충하는 대안적 치료를 받고 있지만, 시간이 지날수록 효과가 줄고 부작용이 커지는 한계도 있어 새로운 치료법 개발이 필요하다.

피부세포를 뇌세포로 키운다

기사의 내용을 바탕으로 생성한 이미지. 챗GPT

일본에서 승인된 치료법은 iPS세포(유도만능줄기세포)를 사용한다. 스미토모 제약·락테라가 개발한 이 치료법은 암체프리(Amchepry)라는 이름이 붙었다.

치료 과정은 이렇다. iPS세포를 도파민 신경세포로 분화시킨 뒤, 머리뼈에 구멍을 뚫어 뇌에 직접 주입한다. 뇌세포가 죽은 빈자리를 새 세포로 채우는 방식이다. 다카하시 준 교토대학교 신경외과 교수팀이 파킨슨병 환자 6명에게 이 방법을 시험한 결과, 4명이 이식 24개월 후 증상 개선을 보였고 심각한 부작용은 보고되지 않았다.

교도통신에 따르면 치료법의 가격과 보험 적용 여부는 정해지지 않았다. 매체는 치료 비용을 약 1000만엔(한화 약 9300만원) 이상으로 전망했다. 제조와 판매 준비에만 수개월이 걸려 실제 치료는 빨라도 여름무렵 시작될 전망이다. 

3상 없이 판매…7년 안에 효과 입증해야

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일본이 이번에 적용한 건 일반적인 신약 허가 절차가 아니다. 일본은 재생의료 분야만 대규모 3상 임상을 생략하고 조건부 판매를 허용하는 패스트트랙 제도를 운용하고 있다. 안전성이 확인되고 효과가 예측될 때 제한적인 환자를 대상으로만 진행한다. 판매 기간은 최대 7년이다. 이 기간 안에 통계적으로 유의미한 효과를 입증하지 못하면 허가가 취소된다.

학계에선 줄기세포 치료법을 두고 의견이 갈리고 있다. 3일(현지시각) 과학 저널 사이언스지에 따르면 2025년까지 전 세계 임상시험에 참여한 1200명에게서 공통적인 안전 문제는 보고되지 않았다는 논문이 나와 긍정적인 반응을 보였다. 

신중론자들은 일본에서 허용된 치료법은 임상 실험 횟수가 적고 치료법 검증도 적은 숫자를 대상으로만 진행했다는 점을 근거로 삼는다. 미국을 비롯한 다른 나라들은 표준 3상 임상을 진행 중으로, 일본식 패스트트랙 방식과 어떤 차이를 만들어낼지는 지켜봐야 한다는 의견도 나온다.

[용어설명] 유도만능줄기세포(iPS세포)

피부세포 등 이미 역할이 정해진 성숙 세포를 다양한 세포로 분화할 수 있는 상태로 되돌린 세포. 2006년 야마나카 신야 일본 교토대학교 교수가 처음 iPS세포 제작법을 개발했다. 이전에 줄기세포 연구에서 주로 활용되던 ‘배아줄기세포’는 임신 8주 이전 수정된 상태의 배아를 파괴해야 얻을 수 있어 생명 윤리적 문제가 있었다. 

iPS세포는 성인 피부세포에 특정 유전자를 집어넣어 신체 어느 세포로도 자랄 수 있도록 바꾸기 때문에 윤리적 문제가 적다. 다만 종양 발생이나 인간 복제 등 문제가 일부 남아있다. 야마나카 교수는 iPS세포 개발 공로를 인정받아 2012년 노벨 생리의학상을 받았다.