뉴라클제네틱스, 이연제약과 황반변성 치료제 북미 1·2a상 투약완료

습성 노인황반변성 유전자치료제
내년 3분기 중간보고서 확보전망

[이데일리 김승권 기자] 유전자치료제 연구개발 기업 뉴라클제네틱스는 이연제약과 공동으로 개발 중인 습성 노인성 황반변성(wAMD) 치료제 ‘NG101’의 북미 임상 1·2a상 시험에서 총 20명의 피험자 투약을 완료했다고 18일 밝혔다.

이번 임상은 미국 식품의약국(FDA)과 캐나다 보건당국의 승인을 통해 개시된 오픈라벨, 용량 증량 방식의 시험이다. 저용량·중용량·고용량 각 6명씩 총 18명 투약을 계획한 가운데, 추가 참여자 2명이 고용량군에 포함되며 총 20명으로 확대됐다.

NG101은 뉴라클제네틱스가 자체 개발한 고효율 프로모터 기술이 적용된 AAV(아데노부속바이러스) 벡터 기반 유전자전달체에 블록버스터 치료제 ‘아일리아’의 활성성분인 애플리버셉트 유전자를 탑재한 치료제이다.

NG101은 단 한 번의 투여만으로도 망막세포에서 장기간 VEGF 억제 단백질을 발현하도록 설계돼 있어 반복 주사 부담을 획기적으로 줄일 수 있다.

뉴라클제네틱스는 이번 임상시험에서 모든 용량군의 투약을 차질 없이 마무리했다고 전했다. 고용량군 마지막 환자를 6개월간 추적 관찰한 후 임상 1·2a상 시험의 중간 보고서가 발간될 예정이다.

이후에도 모든 피험자들은 각각 최대 5년간 추적 관찰되며 이를 통해 NG101의 장기적인 유효성과 안전성을 평가할 예정이다.

회사는 중간 보고서 확보 시점을 내년 3분기로 전망하고 있다.

한편 NG101 저용량군(코호트 1)에 대한 초기 임상 데이터는 올해 미국 Retina Society 학회에서 발표된 바 있다. 당시 6개월 추적에서 항-VEGF 구제치료 횟수가 91% 감소하고 시력 및 해부학적 지표가 안정적으로 유지돼 NG101의 초기 유효성과 안전성을 보였다.

김종묵 뉴라클제네틱스 대표는 “중용량군과 고용량군의 추적 데이터를 차질 없이 확보해 임상 1·2a상을 계획대로 마무리하고, 글로벌 2b상 진입과 기술이전을 본격화해 습성 황반변성 치료의 새로운 패러다임을 제시하겠다”고 말했다.

김승권 (peace@edaily.co.kr)