카이스트-소바젠 7500억 원 '잭팟', 글로벌 제약사에 기술 수출

뇌전증 원인 돌연변이 유전자 규명…기초연구 상업화 첫 성공 사례

왼쪽부터 이정호 교수, 박철원 대표, 박상민 수석연구원(한국과학기술원 제공)

(서울=뉴스1) 김민석 기자 = 한국과학기술원(KAIST)은 이정호 의과학대학원 교수의 교원 창업기업인 소바젠이 난치성 뇌전증을 치료하기 위한 혁신적인 리보핵산(RNA) 신약 후보를 개발해 총 7500억 원 규모의 글로벌 기술 수출(기술 이전)에 성공했다고 9일 밝혔다.

한국의 바이오벤처가 비임상 단계 신약 후보로 글로벌 제약사와 대규모 계약을 체결한 최초 사례라는 평가다.

이정호 교수 연구진은 난치성 뇌전증과 악성 뇌종양 같은 치명적 뇌 질환의 원인이 '뇌 줄기세포에서 생긴 후천적 돌연변이'(뇌 체성 돌연변이·Brain Somatic Mutation)인 것을 세계 최초로 규명해 국제 학술지 네이처와 네이처 메디신에 2015년·2018년 각각 발표했다.

대전 문지동캠퍼스 소재 소바젠 본사(카이스트 제공)

연구진은 이후 신약 개발 전문가인 소바젠의 박철원 대표와 손잡고 뇌전증의 원인 돌연변이 유전자인 'MTOR'를 직접 겨냥할 수 있는 RNA 신약을 발굴했다. 또 글로벌 제약사와의 대규모 기술이전 계약으로 상업화 가능성을 입증했다.

카이스트 관계자는 "이번 성과는 의사이면서 기초 연구를 집중 수행하는 '의사과학자'(M.D.-Ph.D. Physician Scientist)인 이 교수가 중개 연구와 벤처 창업을 결합해 이룬 성과라는 점에서 큰 의미가 있다"며 "기초 연구실에서 출발한 아이디어가 창업 기업을 통해 세계 최초 신약(혁신 신약·First-In-Class) 후보로 발전하고 다시 글로벌 시장으로 진출하는 선순환 구조를 만든 것"이라고 설명했다.

박상민 소바젠 수석연구원(카이스트 의과학대학원 졸업생)은 진단-개발-수출까지 모두 대한민국 과학의 힘으로 가능했다"고 말했다.

박 대표는 "이광형 카이스트 총장을 비롯해 학교 주요 관계자들이 의과학대학원과 교원 창업 기업들을 적극 지원해 주신 덕분에 성과를 낼 수 있었다"고 강조했다.

이광형 총장은 "이번 성과는 카이스트가 추구해 온 '기초에서 산업으로'라는 연구 철학이 의과학 분야에서도 현실로 구현된 대표적 사례"라며 "앞으로도 도전적 기초 연구를 통해 인류 건강과 미래 바이오산업을 선도하는 혁신을 이어가겠다"고 했다.

ideaed@news1.kr

<용어설명>

■ MTOR
MTOR(mammalian Target Of Rapamycin·엠토르)은 세포의 성장과 분열을 조절하는 신호전달 단백질로 뇌전증의 한 원인인 국소피질이형성증 등에서 돌연변이가 발견되는 유전자다. MTOR 경로에 이상이 생기면 뇌 신경세포의 비정상적 성장과 네트워크 과다 활성화가 유발되어 약물 저항성이 높은 뇌전증이 발병할 수 있다.

■ RNA
RNA(리보핵산·Ribonucleic Acid)는 생명체의 4대 필수 물질 중 하나로 DNA와 함께 유전물질 역할을 수행하는 핵산을 말한다. RNA는 주로 한 가닥(single-stranded) 구조로 DNA와 달리 세포의 핵 밖에도 많이 존재한다. 주요 기능은 DNA에 저장된 유전 정보를 세포 내 다른 부위로 전달하거나 단백질 합성 과정에 직접 관여하는 것이다.