美FDA, 한미·GC 개발 ‘파브리병 신약’ 희귀의약품 지정

‘LA-GLA’, 신약허가 심사 비용 면제돼…7년간 독점권 인정

(지디넷코리아=김양균 기자)미국 식품의약국(FDA)이 한미약품과 GC녹십자가 공동 연구 중인 파브리병 혁신신약 ‘LA-GLA(HM15421/GC1134A)’를 희귀의약품(ODD)으로 지정했다.

미 FDA의 희귀약 지정은 희귀·난치성 질병이나 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발과 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다. 희귀의약품으로 지정받게 되면 신약허가 ▲심사비용 면제 ▲세금 감면 ▲시판허가 승인 시 7년간 독점권 인정 등의 혜택을 제공된다.

현재 파브리병 환자 치료는 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥 주사하는 ‘효소대체요법(ERT)’으로 치료를 받는다. 하지만 격주로 병원에 가서 수 시간 동안 정맥주사를 맞아야 하고, 정맥 주입에 따른 치료 부담, 진행성 신장질환 억제에 대한 효능 부족 등이 단점이 있었다.

‘LA-GLA’는 전 세계 최초 월 1회 피하투여 용법으로 개발이 이뤄지고 있다. 기존 치료제의 한계점을 개선한 점 때문에 차세대 지속형 효소대체요법 치료제로 주목받고 있다.

한미약품은 지난 2월 미국 샌디에이고에서 열린 ‘월드 심포지엄 2024(WORLD Symposium 2024)’에서 LA-GLA가 기존 치료제와 비교해 신장 기능·혈관병·말초신경 장애 개선 효과를 입증한 연구 결과들을 발표한 바 있다. 회사는 해당 연구를 토대로 GC녹십자와 함께 글로벌 임상시험계획(IND) 신청을 준비하고 있다.

파브리병은 성염색체로 유전되는 희귀질환으로, ‘리소좀 축적질환(LSD)’의 한 종류다. 불필요한 물질들을 제거하는 세포내 소기관 ‘리소좀’에서 당지질을 분해하는 효소 ‘알파-갈락토시다아제 A’가 결핍돼 발생한다. 

우리 몸에서 처리되지 못한 당지질이 계속 축적되면서 세포독성 및 염증 반응이 일어나고 이로 인해 장기가 서서히 손상돼 사망에 이르는 진행성 희귀난치 질환이다.

회사 관계자들은 “희귀질환자의 삶의 질 향상을 위해 새 치료 패러다임을 지속 개발하겠다”고 밝혔다.

한편, 한미약품은 이번 LA-GLA의 희귀의약품 지정에 따라 현재 개발 중인 혁신신약들의 희귀의약품 지정 건수가 21건으로 늘어났다.

김양균 기자(angel@zdnet.co.kr)