한미약품 "녹십자와 개발 파브리병 치료제, 美 희귀의약품 지정"

한미약품, 희소 질환 학회서 파브리병 치료제 연구 결과 발표 (서울=연합뉴스) 한미약품은 GC녹십자와 공동 개발 중인 파브리병 치료제 'LA-GLA'가 기존 치료제보다 신장 기능, 혈관병·말초신경장애 개선 효능이 우수하다는 연구 결과를 국제 학회에서 발표했다고 15일 밝혔다. 사진은 지난 5일(현지 시각) 미국 샌디에이고에서 열린 '월드 심포지엄 2024'에서 김원기 한미약품 R＆D센터 연구원(왼쪽 사진)과 박초롱 연구원이 파브리병 치료제 'LA-GLA'의 연구 내용을 포스터로 발표하는 모습. 2024.2.15 [한미약품 제공. 재판매 및 DB 금지] photo@yna.co.kr

(서울=연합뉴스) 김현수 기자 = 한미약품은 GC녹십자와 공동 개발 중인 파브리병 치료제 'LA-GLA'가 미국 식품의약청(FDA)으로부터 희귀의약품(ODD)으로 지정됐다고 27일 밝혔다.

희귀의약품으로 지정되면 연구 개발 세금 감면, 허가 심사 비용 면제, 7년간 미국 독점 마케팅 등 FDA가 제공하는 혜택을 받을 수 있다.

이로써 한미약품이 개발 중인 혁신 신약 가운데 ODD 지정을 받은 의약품은 미국, 유럽, 한국에서 총 21건으로 늘었다.

파브리병은 유전적 효소 결핍으로 대사에 문제가 생겨, 당지질이 신장·심장·뇌 등에 장기적으로 축적되면서 주요 장기에 손상을 입히는 희소 질환이다.

한미약품에 따르면 LA-GLA는 월 1회 피하 투여하는 방식의 지속형 효소 대체요법 치료제다. 기존 치료제는 2주에 한 번씩 장시간 정맥에 주사해야 하는 한계가 있었다.

한미약품과 GC녹십자는 LA-GLA의 글로벌 임상 시험 계획(IND) 신청을 준비하는 중이다.

hyunsu@yna.co.kr

▶제보는 카톡 okjebo