GC녹십자, 산필리포증후군 치료제 美 임상시험계획서 승인
전체 맥락을 이해하기 위해서는 본문 보기를 권장합니다.
GC녹십자가 노벨파마와 공동 개발 중인 산필리포증후군 A형 치료제(MPS IIIA) 'GC1130A'의 임상 1상 임상시험계획서(IND)를 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인받았다고 20일 밝혔다.
GC녹십자는 MPS IIIA 환자들의 뇌병변 치료를 위해 환자 체내에서는 발현되지 않는 효소(헤파란 N 설파타제)를 뇌실 내 직접 투여(ICV, Intracerebroventricular injection)하는 방식의 효소대체요법 치료제(ERT, Enzyme Replacement Therapy)를 개발 중이다.
이 글자크기로 변경됩니다.
(예시) 가장 빠른 뉴스가 있고 다양한 정보, 쌍방향 소통이 숨쉬는 다음뉴스를 만나보세요. 다음뉴스는 국내외 주요이슈와 실시간 속보, 문화생활 및 다양한 분야의 뉴스를 입체적으로 전달하고 있습니다.
GC녹십자가 노벨파마와 공동 개발 중인 산필리포증후군 A형 치료제(MPS IIIA) 'GC1130A'의 임상 1상 임상시험계획서(IND)를 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인받았다고 20일 밝혔다.
이번 승인으로 GC1130A 신약 개발에 속도가 붙을 전망이다. 양사는 GC1130A의 안전성과 내약성 등을 평가할 글로벌 임상을 위해 연내 미국, 한국, 일본에서 다국가 임상을 시작할 예정이다.
GC녹십자는 MPS IIIA 환자들의 뇌병변 치료를 위해 환자 체내에서는 발현되지 않는 효소(헤파란 N 설파타제)를 뇌실 내 직접 투여(ICV, Intracerebroventricular injection)하는 방식의 효소대체요법 치료제(ERT, Enzyme Replacement Therapy)를 개발 중이다.
해당 치료제는 비임상 단계에서 증명된 효능과 안전성을 바탕으로 미국 FDA에서 희귀의약품(ODD)과 소아희귀의약품(RPDD) 지정받았다. 유럽의약품청(EMA)으로부터도 희귀의약품(ODD) 지정을 받았다.
산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌손상이 주요 증상이며 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환이다. 아직 허가 받은 치료제가 없기 때문에 환자들의 미충족 의료수요가 매우 크다.
GC녹십자 관계자는 "이번 승인으로 신속한 임상 1상 진입이 가능해진 만큼 질환으로 고통받는 환자들에게 희망을 줄 수 있도록 신약 개발에 최선을 다하겠다"고 말했다.
박미주 기자 beyond@mt.co.kr
Copyright © 머니투데이 & mt.co.kr, 무단 전재 및 재배포 금지
- '버닝썬' 승리, 때릴 듯 손 '확'…싫다는 여성 질질 끌고 다녔다[영상] - 머니투데이
- 김호중 사고 당시 '알코올농도' 역산한다…'위드마크 공식' 활용 - 머니투데이
- 빅뱅 승리·최종훈 뒤봐준 '경찰총장' 폭로 일등공신...故 구하라였다 - 머니투데이
- 'ADHD 의심' 김희철 "음주할까 봐 차도 팔아…사고 바란 적도" - 머니투데이
- 중소기업 대표가 성추행…"이게 사회생활?" 새내기 여직원 속앓이 - 머니투데이
- "살결 부드러워"… BTS 진에 '기습뽀뽀' 한 일본팬, 뻔뻔한 후기 - 머니투데이
- 가자 라파서 폭발로 이스라엘군 8명 사망…확산하는 반정부 시위 - 머니투데이
- "음주 아닐까?" "용서 안 된다"…주차빌런에 분노한 누리꾼들 - 머니투데이
- '이범수와 이혼' 이윤진, 발리서 인생 2막 "호텔리어로 다시 시작" - 머니투데이
- 송다은 "버닝썬 루머 사실 아냐…승리 부탁으로 한달 일하고 관둬" - 머니투데이