유전자 가위와 RNA의 만남…에스티팜 美서 기술 홍보전

TIDES USA서 기술 홍보에 나선 에스티팜. 에스티팜 제공

동아쏘시오홀딩스의 자회사인 에스티팜이 미국 보스턴에서 개최된 TIDES USA 2024에 참가해 유전자 편집 가위 기술에 사용되는 ‘가이드 RNA’(sgRNA) 공정 기술에 대해 발표했다고 17일 밝혔다.

TIDES USA는 올리고뉴클레오타이드(올리고 핵산)와 펩타이드(아미노산 중합체) 및 mRNA 기반 치료제의 최신 연구 결과를 공유하고 새로운 기술 및 발전 방향에 대해 토론하는 국제 학회로, 지난 14일부터 17일까지 개최된다. 

올리고뉴클레오타이드란 DNA나 RNA의 유전물질을 구성하는 단위인 뉴클레오티드가 수 개에서 수십 개 연결된 고분자 합성 화합물이다. '올리고'라는 단어 자체가 여러개라는 뜻이다. 올리고뉴클레오티드를 활용한 약물은 주사제를 타고 혈관으로 들어가 생체 내에서 DNA, RNA와 직접 결합해 질환과 연관된 단백질의 생성을 원천 차단해 질병을 치료한다. 기존의 일반 저분자 치료제들이나 항체치료제들이 몸속의 질병에 직접 작용해 질환을 완화시키던 방식과는 달리 생체 내에서 유전정보를 가지는 유전자 물질인 DNA나 RNA와 직접적으로 결합해 병리적인 유전정보를 차단해 보다 원천적인 치료효과를 가진다. 올리고핵산치료제 시장은 2021년 8조5000억 원에서 2026년 22조4000억 원 규모로 연평균 21.4%씩 급성장할 전망이다.

이번 행사에 에스티팜 올리고연구소장 김성원 상무는 'CRISPR·Casx 치료제의 sgRNA 공정 개발'이라는 주제로 세션을 진행했다. CRISPR·Casx는 DNA 서열을 정밀하게 편집하는 혁신적인 기술로 유전자를 제거하거나 추가, 또는 변경할 수 있는 기술이다. CRISPR·Casx에는 유전자 가위 역할을 하는 효소 Casx와 교정해야 할 염기를 인식하는 가이드 RNA(sgRNA)가 핵심이다. sgRNA는 Casx라는 효소가 특정 유전자 부분을 절단할 수 있게 가이드해 준다고 해서 붙여진 이름이다.

특히 치료제 개발을 위해서는 100mer(100mer는 아미노산을 100번 붙여 만든 펩타이드)이상의 고순도 sgRNA의 생산이 필요한데 기존의 ASO나 siRNA 올리고 원료보다 생산 기술이 어려운 것으로 알려져 있다. 이에 에스티팜은 100mer 이상의 sgRNA 공정을 만든 결과와 주요 지표에 대해서 설명했다. 에스티팜 관계자는 "RNA 기술은 분야가 향후 확장성이 큰 유전자 편집 가위에도 많은 영향을 끼칠 것으로 보인다"면서 "에스티팜은 다양한 고객사의 니즈에 맞는 RNA 플랫폼 서비스를 제공하기 위해 최선을 다하겠다"라고 설명했다.

안대규 기자 powerzanic@hankyung.com