식약처, 발작성 야간 혈색소뇨증 신약 '엠파벨리주' 허가

"치료제 선택 폭 확대 기대"

[서울=뉴시스] 식약처 전경 (사진=뉴시스 DB) photo@newsis.com *재판매 및 DB 금지

[서울=뉴시스]황재희 기자 = 식품의약품안전처가 발작성 야간 혈색소뇨증 치료제를 허가했다.

식약처는 한독의 수입 신약인 ‘엠파벨리주’(성분명 페그세타코플란)를 허가했다고 30일 밝혔다.

엠파벨리주는 보체(박테리아와 바이러스 같은 병원체를 제거하기 위한 선천성 체내 면역 체계 일부) 단백질(C3 및 C3b)에 결합, 보체연쇄반응을 저해해 혈관 내·외 용혈을 억제하는 의약품이다. 성인의 발작성 야간 혈색소뇨증 환자의 치료제 선택 폭을 확대하는 데 도움을 줄 것으로 기대된다.

발작성 야간 혈색소뇨증이란 X-염색체에 체성 돌연변이로 인해 적혈구가 보체반응에 민감해 혈관내·외용혈 유발. 임상적으로는 조혈모세포가 감소된 재생불량성 빈혈로 나타난다. 피로감, 만성 용혈로 인한 황달, 간·비종대, 용혈성 빈혈, 조혈 결핍, 정맥 혈전으로 인한 증상이 나타난다.

식약처는 “앞으로도 안전성·효과성이 충분히 확인된 치료제를 신속하게 심사·허가해 환자에게 치료 기회가 확대될 수 있도록 최선을 다할 예정”이라고 말했다.

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